18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 18일, PTC쎄라퓨틱스는 유럽 의약품청의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)가 Translarna™(ataluren)의 조건부 마케팅 허가 갱신에 대한 부정적 의견을 유지했다고 발표했다.
이 의견은 재심사 후에 내려졌으며, 이제 유럽연합 집행위원회(EC)의 검토를 받을 예정이다. EC는 약 67일 후에 의견 채택 여부를 결정할 것으로 예상된다.
PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "CHMP는 한 번 Translarna에 대한 모든 증거의 총체가 아닌 연구 041의 주요 분석 하위 집단 결과를 바탕으로 결정을 내렸다. 이 증거에는 세 가지 위약 대조 시험과 STRIDE 등록부의 데이터가 포함되어 있으며, 이는 지속적인 허가를 지지하는 일관된 단기 및 장기 효능과 안전성을 보여준다. 또한, CHMP의 의견은 유럽 전역의 의사, 환자 및 가족들의 명백한 바람에 반하는 것이다"라고 말했다.
그는 이어 "Translarna는 유럽에서 EC의 검토가 진행되는 동안 계속해서 허가를 유지할 것이며, 우리는 Translarna가 비정상 돌연변이 듀센 근이영양증을 앓고 있는 소년들과 젊은 남성들에게 제공될 수 있도록 계속해서 노력할 것이다. 또한, PTC는 EC가 지속적인 허가를 지원할 수 있는 모든 증거를 갖추도록 할 것이다"라고 덧붙였다.
Translarna(ataluren)는 PTC쎄라퓨틱스가 발견하고 개발한 단백질 복원 치료제로, 비정상 돌연변이에 의해 발생하는 유전 질환 환자에게 기능성 단백질의 형성을 가능하게 한다. 비정상 돌연변이는 필수 단백질의 합성을 조기에 중단시키는 유전자 코드의 변화를 의미한다. 이로 인해 발생하는 질환은 어떤 단백질이 완전하게 발현되지 못하고 기능을 상실하는지에 따라 결정된다.
Translarna는 2세 이상의 보행 가능한 환자에 대한 비정상 돌연변이 듀센 근이영양증(nmDMD) 치료를 위해 여러 국가에서 허가를 받았다. 미국에서는 실험적 신약으로 분류된다.
듀센 근이영양증은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 치명적인 유전 질환으로, 어린 시절부터 진행성 근육 약화를 초래하며, 20대 중반에 심장 및 호흡기 부전으로 조기 사망에 이르게 된다. 이 질환은 기능성 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생하는 진행성 근육 질환이다. 디스트로핀은 모든 근육의 구조적 안정성에 필수적이다.
듀센 환자는 10세가 되기 전에 보행 능력을 잃을 수 있으며, 이후 팔의 사용도 잃게 된다. 듀센 환자는 이후 생명을 위협하는 폐 합병증을 경험하게 되며, 이는 인공호흡기 지원이 필요하게 된다.
PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 글로벌 생명공학 회사이다. PTC의 혁신 능력은 새로운 치료법을 식별하고 제품을 전 세계적으로 상용화하는 데 기반이 된다. PTC의 사명은 치료 옵션이 거의 없는 환자들에게 최상의 치료 접근을 제공하는 것이다. PTC는 강력한 과학적 및 임상적 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 치료제를 환자에게 제공하는 전략을 가지고 있다.PTC는 이를 통해 모든 이해관계자에게 가치를 극대화할 수 있다고 믿는다.
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