25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 24일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "NTLA-2002, 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 CRISPR 유전자 편집 치료의 2상 연구 긍정적 결과 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 인용된다.
인텔리아는 진행 중인 NTLA-2002의 1/2상 연구에서 긍정적인 2상 데이터를 발표했으며, 결과는 NTLA-2002가 단회 주입 후 HAE 공격을 제거할 가능성이 있음을 계속해서 나타낸다.
NTLA-2002는 HAE를 위한 단회 치료제로 개발 중인 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제이다.
연구 결과는 오늘
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "이 긍정적인 NTLA-2002 2상 결과는 우리의 in vivo CRISPR 유전자 편집 치료제가 기능적 치료제가 될 수 있는 엄청난 잠재력을 강조한다"고 말했다.
그는 "2상 데이터는 50 mg 그룹의 대다수 환자가 단회 주입 후 완전한 반응을 경험했음을 보여주며, 이는 장기적인 1상 데이터와 일치한다"고 덧붙였다.
2상 연구는 NTLA-2002의 효능, 안전성, 약리역학 및 약리학적 특성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구이다.
총 27명의 참가자가 등록되어 25 mg 또는 50 mg의 NTLA-2002 또는 위약을 정맥 주사로 받도록 무작위 배정되었다.
분석을 위한 데이터 컷오프 날짜는 2024년 4월 4일로, 25번째 환자가 16주 주요 관찰 기간을 완료했을 때였다.단회 주입된 NTLA-2002는 주요 관찰 기간 동안 공격률을 크게 감소시켰다.
위약 대비 평균 월 공격률은 25 mg 및 50 mg 그룹에서 각각 75% 및 77% 감소했으며, 5-16주 동안은 각각 80% 및 81% 감소했다.
50 mg 그룹에서는 11명 중 8명이 NTLA-2002의 단회 주입 후 16주 주요 관찰 기간 동안 공격이 전혀 없었으며, 이들 8명은 최신 추적 조사(중앙값 8개월)에서도 공격이 없었다.
반면 25 mg 그룹에서는 10명 중 4명이 완전한 반응을 보였고, 위약 그룹에서는 0명이었다.
50 mg 용량을 받은 환자들은 16주 차에 기초 대비 86%의 평균 감소를 보였으며, 25 mg 그룹에서는 55%의 감소를 보였다.두 용량 모두에서 NTLA-2002는 잘 견뎌졌다.가장 흔한 부작용은 두통, 피로 및 비인두염이었다.심각한 부작용은 없었으며, 모든 부작용은 1등급 또는 2등급이었다.
위약 그룹의 한 환자는 기저 HAE로 인한 호흡 장애가 동반된 4등급 혀 부종의 심각한 부작용을 경험했다.임상적으로 중요한 실험실 이상은 관찰되지 않았다.
2상 연구의 안전성, 내약성 및 효능 데이터는 2024년 6월 2일 스페인 발렌시아에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학회(EAACI)에서 발표된 장기 1상 데이터와 일치한다.
이러한 결과를 바탕으로 인텔리아는 50 mg을 글로벌 주요 3상 HAELO 연구에서 평가하기로 선택했으며, 현재 환자를 적극적으로 선별하고 있다.
인텔리아는 2024년 10월 24일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 NTLA-2002 2상 데이터에 대해 논의하기 위해 라이브 웹캐스트를 개최할 예정이다.
인텔리아의 경영진과 함께 연구의 주요 책임자인 다. 코언 박사와 마운트 시나이 의과대학의 임상 면역학 교수인 파울라 부세 박사가 참석할 예정이다.
웹캐스트에 참여하려면 이 링크를 방문하거나 인텔리아 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션의 이벤트 및 발표 페이지를 방문하면 된다.웹캐스트의 재생은 통화 후 최소 30일 동안 인텔리아 웹사이트에서 제공될 예정이다.
NTLA-2002는 노벨상 수상 CRISPR/Cas9 기술을 기반으로 하며, 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 최초의 단회 치료제가 될 가능성이 있다.
NTLA-2002는 prekallikrein을 암호화하는 kallikrein B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 HAE 공격을 예방하도록 설계되었다.
NTLA-2002는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 및 RMAT 지정을 포함하여 여러 가지 주목할 만한 규제 지정을 받았다.
유전성 혈관부종(HAE)은 다양한 장기와 조직에서 심각하고 반복적이며 예측할 수 없는 염증 공격을 특징으로 하는 희귀 유전 질환이다.HAE에 영향을 받는 사람은 5만 명 중 1명으로 추정된다.
HAE에 대한 알려진 치료법은 없지만, 현재 치료 옵션은 만성 정맥 주사 또는 피하 주사를 통해 주기적으로 투여해야 하며, 이는 HAE 환자에게 상당한 치료 부담을 주고 삶의 질에 큰 영향을 미친다.
인텔리아의 현재 재무 상태는 긍정적인 연구 결과와 함께 NTLA-2002의 상용화 가능성을 높이고 있으며, 이는 향후 HAE 치료의 패러다임을 변화시킬 수 있는 잠재력을 지닌다.
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