12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 자사의 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드 GTX-102에 대한 1/2상 데이터와 관련하여 보도자료를 발표했다.
이 데이터는 같은 날 플로리다 올랜도에서 열린 2024 앤젤맨 증후군 치료재단(FAST) 글로벌 과학 정상 회의에서 발표되었다.
글로벌 3상 Aspire 연구는 유전자적으로 확인된 완전 모성 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 앤젤맨 증후군 환자 약 120명을 등록할 예정이며, 48주간의 주요 효능 분석 기간을 포함한다.
주요 목표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해 평가된 인지 개선이며, 주요 2차 목표는 인지, 수용적 의사소통, 행동, 대운동 기능, 수면의 다양한 영역에서의 반응 지수(MDRI)이다.
2024년 9월 1/2상 데이터 컷오프 기준으로, 용량 확장 코호트의 환자들은 48주(338일) 동안 여러 영역에서 지속적인 개선을 보였다.
용량 증량 및 확장 코호트의 환자(n=40)는 48주 동안 Bayley-4 인지 성장 척도 값(GSV)에서 기준선 대비 평균 변화가 +6.7로 나타났으며, 이는 최소한의 중요 차이인 +5를 초과하는 수치이다.
3상 연구의 주요 목표인 Bayley-4 인지 원점수의 경우, 기준선 대비 평균 변화는 +10.9로 나타났다. 이는 3상 연구가 치료 효과를 감지할 수 있는 95% 이상의 힘을 가지고 있음을 시사한다.
48주(338일) 동안 확장 코호트 A&B의 28명의 데이터가 MDRI의 3상 주요 2차 목표로 평가되었으며, 총 순 반응은 +2.0(p-value < 0.0001)으로 나타났다.
데이터는 약 80%(28명 중 22명)의 환자가 최소한 하나의 영역에서 임상적으로 의미 있는 순 개선을 달성했음을 보여준다.
이러한 데이터는 3상 Aspire 연구가 GTX-102의 인지 주요 목표 또는 MDRI의 주요 2차 목표의 효능을 48주 시점에서 확립할 수 있는 충분한 힘을 가지고 있음을 확인한다.GTX-102는 데이터 컷오프 기준으로 일관되고 수용 가능한 안전성 프로필을 보였다.
이러한 데이터 업데이트가 포함된 최신 울트라제닉스 기업 자료는 https://ir.ultragenyx.com/에서 확인할 수 있다.
이 보고서는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어의 사용으로 식별될 수 있으며, 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.
미래 예측 진술은 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 환자에 대한 영향 및 GTX-102의 임상 개발 또는 규제 검토 시점과 관련된 내용을 포함한다. 이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상하는 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제 또는 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자로 운영 자금을 지원할 수 있는 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항이 포함된다.
회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다. 이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2024년 11월 6일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 이후 SEC에 제출된 정기 보고서를 참조하면 된다.
서명: 1934년 증권거래법의 요구에 따라, 등록자는 아래 서명된 자에 의해 이 보고서를 적법하게 서명하였다.
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