17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 테나야쎄라퓨틱스(나스닥: TNYA)는 TN-201 유전자 치료의 MyPEAK-1 임상시험 첫 번째 환자 집단에서의 초기 데이터를 발표했다.
TN-201은 MYBPC3 관련 비대심근병증(HCM)의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.
초기 데이터에 따르면, 3E13 vg/kg 용량의 첫 번째 투여 집단에서 세 명의 환자에게서 TN-201이 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 심장에서 벡터 DNA가 쉽게 감지되었고, 전이유전자 RNA 발현의 증거와 함께 TN-201 mRNA 및 MyBP-C 단백질 수준이 시간이 지남에 따라 증가했다.순환 바이오마커는 대체로 안정적이었으며, 질병의 안정성과 개선의 조짐을 보였다.
임상 지표는 첫 두 명의 환자에서 안정성 또는 방향성 개선을 보였으나, TN-201의 활동을 특성화하기 위해서는 장기 데이터가 필요하다.
테나야는 2025년에 더 높은 용량의 Cohort 2에서 추가 데이터 리드아웃을 기대하며 이 세 명의 환자를 계속 추적할 예정이다.
테나야의 최고 의료 책임자인 휘트 틴글리는 TN-201의 안전성 프로필과 심근세포에 대한 우수한 흡수, 전이유전자 RNA 및 단백질 발현의 증거가 프로그램의 위험을 줄이는 데 중요한 역할을 한다고 밝혔다.초기 데이터는 TN-201의 가능성에 대한 추가적인 믿음을 제공한다.
MyPEAK-1 임상시험은 안전성, 내약성 및 임상 효능을 평가하기 위해 설계된 다기관, 개방형, 용량 증량 연구로, 현재 24명의 MYBPC3 관련 HCM 환자를 모집하고 있다.
TN-201은 단일 정맥 주사를 통해 심장 근육 세포에 작용하는 MYBPC3 유전자를 전달하도록 설계된 아데노연관바이러스(AAV9) 기반 유전자 치료제이다.현재까지의 데이터는 TN-201이 심장 세포에 도달하고 발현을 달성했음을 보여준다.초기 생검 결과는 TN-201 DNA가 심장에 전달되고 발현되고 있음을 확인했다.
TN-201의 RNA 발현은 시간이 지남에 따라 증가하며, 환자 1의 경우 52주 생검에서 50% 증가했다.MyBP-C 단백질 수준은 환자 1에서 8주에서 52주 사이에 3% 증가했다.순환 바이오마커는 전반적으로 안정적이었으며, 일부 임상 지표에서 개선이 관찰되었다.
테나야는 MyPEAK-1의 초기 결과에 대해 긍정적인 신호를 보이고 있으며, 더 많은 환자와 데이터가 필요하다고 강조했다.
현재 TN-201의 안전성 프로필은 AAV 유전자 치료제와 일치하며, 심장 관련 부작용은 관찰되지 않았다.테나야는 2025년 상반기에 Cohort 1의 추가 데이터를 발표할 예정이다.
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