7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 6일, 드날리쎄라퓨틱스(NASDAQ: DNLI)는 eIF2B 작용제 DNL343을 평가하는 Phase 2/3 HEALEY ALS 플랫폼 시험의 Regimen G에 대한 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 질병 진행 속도를 늦추는 효능의 주요 목표를 달성하지 못했으며, 24주 동안 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)와 생존율을 기준으로 평가되었다.
주요 2차 목표인 근력과 호흡 기능 또한 활성군과 위약군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다.총 186명의 참가자가 DNL343 치료를 받았고, 139명의 참가자가 위약을 받았다.전반적으로 DNL343은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.
추가 분석은 2025년 후반에 기대되며, 신경섬유 경량(NfL) 및 기타 체액 바이오마커, 사전 지정된 하위 그룹 분석 및 활성 치료 연장 기간의 분석이 포함될 예정이다.
드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 카롤 호 박사는 "ALS 환자들을 위한 더 나은 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.
HEALEY 연구에 대한 지원에 깊이 감사드리며, DNL343의 치료 잠재력을 평가하는 효율적이고 혁신적인 플랫폼을 제공한 것에 대해 감사의 뜻을 전했다.
또한, 이 연구의 초기 결과는 ALS 연구의 다단계 이해에 귀중한 데이터가 될 것이라고 메리트 쿠드코위츠 박사가 말했다.
ALS는 미국에서 약 30,000명, 전 세계적으로는 약 50만 명이 영향을 받는 성인 발병 진행성 운동 신경 질환이다.
DNL343은 eIF2B를 표적으로 하는 새로운 소분자 ALS 치료 후보로, ALS에서 과도하게 활성화된 통합 스트레스 반응을 조절하는 역할을 한다.
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS에 대한 잠재적인 새로운 치료법 개발을 가속화하기 위해 여러 임상 시험을 동시에 평가하는 대규모 협력 노력이다.
드날리쎄라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환을 위한 제품 후보를 개발하는 생명공학 회사로, 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 설계된 포트폴리오를 보유하고 있다.
이 회사는 유전자 검증된 표적을 엄격히 평가하고, 혈액-뇌 장벽을 통한 전달을 엔지니어링하며, 표적 및 경로 참여를 입증하는 바이오마커를 통해 개발을 안내한다.
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