10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 10일, 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 "BEAM-302의 1/2상 시험에서 알파-1 항트립신 결핍(AATD)에 대한 긍정적인 초기 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.
빔쎄라퓨틱스는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표하며, 이는 AATD에 대한 잠재적인 치료법으로서의 임상적 개념 증명을 확립했다.
초기 결과는 첫 세 개의 단일 용량 상승 코호트에서 BEAM-302가 잘 견뎌졌음을 보여주며, 단일 용량의 BEAM-302가 질병을 유발하는 돌연변의 지속적인 용량 의존적 교정을 이끌어냈다.
AATD는 폐와 간에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 조기 발병의 폐기종과 간 질환을 초래하며, 현재 승인된 치유 치료법이 없다.
BEAM-302는 질병을 유발하는 PiZ 돌연변이를 교정하기 위해 설계된 가이드 RNA와 mRNA를 포함한 간 표적 리피드 나노입자(LNP) 제형이다.
PiZZ 유전자형으로 알려진 이 돌연변이에 대해 동형접합인 환자들은 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 순환 수준이 매우 낮으며, 이는 모두 Z-AAT라는 변종 형태로, 간과 폐 질환에 직접 기여한다.
BEAM-302는 DNA 수준에서 PiZ 돌연변이를 교정함으로써, Z-AAT의 순환량을 줄이고, 교정된 단백질(M-AAT)의 치료 수준을 생성하며, 총 및 기능적 AAT를 11µM의 보호 임계값 이상으로 증가시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다.미국 내 약 10만 명의 개인이 PiZZ 유전자형을 가지고 있는 것으로 추정된다.
빔쎄라퓨틱스의 CEO인 존 에반스는 "이 landmark 결과는 질병을 유발하는 돌연변이를 정밀하게 교정한 첫 번째 임상 증거를 나타낸다. PiZ 돌연변이의 교정은 DNA에서 변이를 정밀하고 강력하게 수리하는 최적의 응용이 될 수 있다"고 말했다.
BEAM-302의 초기 안전성 결과는 모든 용량 수준에서 잘 견뎌졌으며, 심각한 부작용이나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다.
모든 부작용(AEs)은 경미하거나 중간 정도였으며, 데이터 컷오프 시점까지 심각한 AEs는 보고되지 않았다.
BEAM-302의 단일 주입 후, 총 AAT, 교정된 M-AAT의 새로운 생산 및 변종 Z-AAT의 감소가 순환에서 관찰되었다.
총 AAT의 변화는 7일째부터 관찰되었으며, 21일째에 정점에 도달하고, 후속 관찰 기간 동안 유지되었다.
빔쎄라퓨틱스는 현재 진행 중인 1/2상 임상 시험의 용량 상승 부분을 계속 진행할 계획이며, 2025년 하반기에 의료 회의에서 추가 데이터를 발표할 예정이다.
또한, AATD 환자 중 경증에서 중등도의 간 질환을 가진 첫 환자를 2025년 하반기에 투여할 예정이다.
현재 빔쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, BEAM-302의 초기 데이터는 AATD 환자들에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성을 보여준다.이 회사는 지속적인 연구 개발을 통해 AATD 치료에 기여할 것으로 기대된다.
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