9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 9일, 애비디티바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 facioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD) 치료를 위한 delpacibart braxlosiran(이하 del-brax)의 가속 승인 경로에 대한 피드백을 논의하기 위해 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.
이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.
회사는 이 이벤트에서 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.
이벤트에서 발표된 내용에 따르면, 애비디티바이오사이언스는 del-brax의 가속 승인 규제 경로가 미국에서 열렸음을 발표했다.
또한, 회사는 FSHD 환자들을 위한 del-brax의 전체 승인 패키지를 지원하기 위해 글로벌 확인 Phase 3 FORWARD™ 연구를 시작했다.
FDA는 가속 승인 경로에 대한 표준 지침 외에도 대체 바이오마커에 대한 필요한 검증 단계를 상세히 지시했다.
FORWARD 연구는 200명의 FSHD 환자를 대상으로 18개월 동안 진행되는 글로벌, 확인, Phase 3, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로, 6주마다 2mg/kg의 del-brax를 평가한다.이 연구는 미국, 캐나다, 유럽 및 일본을 포함한 약 45개 글로벌 사이트에서 진행된다.
FORWARD 연구는 기능적 이동성(10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT) 및 타이밍 업 앤 고(TUG)), 근력(정량적 근육 테스트(QMT)) 및 환자 보고 결과를 측정하는 주요 FSHD 관련 지표를 평가하도록 설계되었다.현재 QMT가 주요 지표로 지정되어 있다.
2025년 6월 9일, 회사는 FSHD에 대한 del-brax Phase 1/2 FORTITUDE™ 프로그램의 용량 증가 집단에서 긍정적인 주요 데이터를 발표했다.
두 개의 용량 증가 집단은 2mg/kg 또는 4mg/kg의 del-brax를 위약과 비교하여 12개월 동안 39명의 참가자를 평가했다.
이 집단에서 del-brax는 처음 3개월 동안 6주마다 투여되었고, 이후 13주마다 투여되었다.
이 집단에서 del-brax를 투여받은 참가자들은 위약과 비교하여 다음과 같은 주요 데이터를 보였다.- 10MWRT, TUG 및 QMT로 측정된 기능적 이동성과 근력의 일관된 개선;- 환자 보고 결과로 측정된 삶의 질의 여러 지표에서 일관된 개선;
- 근육 손상의 바이오마커인 KHDC1L 및 크레아틴 키나제의 수준에서 빠르고 유의미한 감소;
- 대부분의 부작용(AE)이 경미하거나 중간 정도로, 관련된 심각한 AE가 없고 중단 사례도 없었다.가장 흔한 치료 관련 AE는 피로와 헤모글로빈 감소였다.
현재 진행 중인 del-brax Phase 1/2 FORTITUDE 바이오마커 집단의 주요 데이터는 2026년 2분기에 예상된다.
FORTITUDE 바이오마커 집단의 주요 지표는 새로운 DUX4 조절 순환 바이오마커인 KHDC1L의 감소이다.
회사는 2026년 하반기에 del-brax의 가속 승인을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 FDA에 제출할 예정이다.
애비디티바이오사이언스는 이 보고서에서 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 진술이 포함되어 있으며, 이러한 진술은 회사의 현재 신념과 기대에 기반하고 있다고 경고한다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 BLA 제출 계획 및 시기, del-brax의 가속 및 전체 승인 가능성, FDA의 피드백 상태, KHDC1L의 사용 등을 포함한다.
실제 결과는 애비디티바이오사이언스의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 다를 수 있다.
현재 애비디티바이오사이언스는 2025년 6월 9일 기준으로 39명의 참가자가 등록된 FORTITUDE 연구의 안전성 데이터베이스를 포함하여, 2026년 하반기에 BLA 제출을 목표로 하고 있다.
현재 회사의 재무 상태는 안정적이며, 향후 del-brax의 상용화 가능성을 높이고 있다.
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