24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 상가모테라퓨틱스는 성인 파브리병 치료를 위한 완전 소유의 임상 유전자 치료제인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
연구에 따르면, 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후, 32명의 환자에서 52주 동안 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년(95% 신뢰 구간: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, 이는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 중간 임상 종결점으로 인정한 수치이다.
또한, 104주 추적 관찰을 받은 19명의 환자에서 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났다.
FDA의 권고에 따라, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 연간화된 평균 eGFR 기울기를 파브리병에 대한 승인된 치료제와 비교하기 위해 발표된 연구의 메타 분석을 수행할 예정이다.
시장에 출시된 치료 옵션의 평균 연간화된 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.
STAAR 연구에는 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 남녀 환자, ERT를 6개월 이상 중단한 ERT 유사 나이브 환자, ERT를 받지 않은 ERT 나이브 환자가 포함되었다.연구에 등록된 환자의 중간 연령은 42세였으며, 중간 추적 기간은 24개월이었다.가장 오랫동안 치료를 받은 환자는 4.5년의 추적 관찰을 받았다.연구의 주요 2차 종결점도 긍정적이었다.
알파-갈락토시다 A(α-Gal A) 활성이 가장 오랫동안 치료를 받은 환자에서 최대 4.5년 동안 유지되었다.
연구를 시작할 당시 ERT를 받고 있던 18명의 환자는 모두 ERT에서 철회되었으며, 현재까지 모두 ERT를 중단한 상태이다.
이 환자들의 혈장 리소- Gb3 수치는 ERT 중단 후에도 일반적으로 안정적으로 유지되었다.심장 관련 지표에서도 안정화가 관찰되었다.
환자들은 파브리 결과 조사(Fabry Outcome Survey)에서 질병 중증도 개선을 보고했으며, 단축형 36(SF-36) 삶의 질 점수에서도 통계적으로 유의미한 개선이 나타났다.
52주 차에 비해 역할-신체 +14.8(95% CI: 7.3, 22.4, p=0.0003), 활력 +9.6(95% CI: 3.9, 15.2, p=0.0017), 신체 통증 +9.0(95% CI: 2.3, 15.7, p=0.0104), 사회적 기능 +7.8(95% CI: 2.0, 13.6, p=0.0100), 일반 건강 +7.4(95% CI: 2.0, 12.8, p=0.0091), 신체 구성 점수 +4.2(95% CI: 1.8, 6.6, p=0.0014) 등의 개선이 있었다.또한, 위장 증상 평가 척도(GSRS)에서도 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었다.
이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후 일부 환자에서는 통증 완화제 사용 감소 또는 제거, 발한 재개 등의 추가적인 임상적 이점이 관찰되었으며, 이는 환자들이 신체 활동과 운동을 수행할 수 있도록 했다.
연구에서 이사랄가겐 시바파르보벡은 사전 조건 없이도 안전성과 내약성 프로필이 우수한 것으로 나타났다.대부분의 부작용은 1-2등급이었다.
가장 흔한 치료 유발 부작용(TEAE)은 발열(60.6%), COVID-19(36.4%), 두통(33.3%), 비인두염(33.3%)이었다.모든 TEAE는 임상 관리에 반응하여 해결되었으며, 안전성 관련 연구 중단은 없었다.
상가모는 이러한 데이터의 총체가 이사랄가겐 시바파르보벡이 파브리병에 대한 일회성 내구성 치료제로서 환자 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 지지한다고 믿는다.
이 데이터는 2026년 1분기 중으로 예상되는 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출의 기초가 될 것이다.
이사랄가겐 시바파르보벡은 FDA로부터 고아약, 신속 심사 및 RMAT 지정을 받았으며, 유럽 의약품청으로부터 고아 의약품 지명 및 PRIME 자격을, 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관으로부터 혁신적 라이센스 및 접근 경로 지정을 받았다.
STAAR 연구의 전체 데이터 세트 분석이 진행 중이며, 추가 데이터는 다가오는 의료 회의에서 발표될 예정이다.
상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 BLA 준비 활동을 진행하고 있으며, 파브리 상용화 계약을 위한 사업 개발 협상에도 계속 참여하고 있다.
또한, 상가모는 현재 자본 자원의 부족으로 인해 규제 승인을 받고 제품 후보를 상용화하는 데 어려움을 겪고 있으며, 임상 시험 결과의 불확실한 타이밍과 예측할 수 없는 성격, ERT에서 철회된 환자들이 ERT를 계속 중단할 수 있을지에 대한 우려 등 여러 위험 요소가 존재한다.현재 상가모의 재무 상태는 안정적이지 않으며, 추가 자금 조달이 필요하다.
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