30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden™ 연구 등록 시험 설계를 발표하는 보도자료를 발행했다. 이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.
뉴로진은 미국 식품의약국(FDA)과의 서면 합의를 통해 NGN-401의 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다. 이 등록 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하며, 단일군, 개방형, 기준선 대조 시험으로 설계되었다.
뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 FDA와의 협력에 감사하며, NGN-401 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다"고 말했다. 이 시험은 현재 진행 중인 1상/2상 연구를 결정적인 시험으로 전환할 수 있는 기회를 제공할 것이다.
뉴로진은 2025년 상반기 동안 5명의 참가자를 대상으로 1E15 vg 용량으로 투여한 1상/2상 시험이 완료되었으며, 이들 중 어떤 참가자에서도 HLH/과다 염증 증후군의 증거가 발견되지 않았다. 또한, 뉴로진은 2028년 초까지 운영 자금을 지원할 수 있는 현금 유동성을 확보했다.
뉴로진은 NGN-401의 등록 시험 설계에 대해 FDA와 서면 합의를 얻었으며, 이 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하여, 환자들이 자신의 기준선과 비교하여 임상 전반에 걸쳐 개선을 평가하는 복합적인 주요 지표를 포함한다. 이 시험의 주요 목표는 임상 글로벌 인상 개선(CGI-I) 척도에서의 개선과 28개의 개발 이정표 중 하나의 획득을 포함한다.
뉴로진은 2025년 하반기에 추가적인 임상 효능 및 안전성 데이터를 공유할 예정이다. 뉴로진의 1상/2상 시험에서의 데이터는 등록 시험 설계를 뒷받침하며, 첫 4명의 참가자에서 23개의 개발 이정표가 획득되었다. 각 참가자는 CGI-I에서 "매우 개선됨"이라는 임상적으로 의미 있는 평가를 달성했으며, 레트 증후군의 핵심 임상 영역에서 일관된 개선이 관찰되었다.
뉴로진은 현재 1E15 vg 용량으로 10명의 참가자에게 NGN-401을 투여했으며, 이들 중 어떤 참가자에서도 HLH/과다 염증 증후군의 증거가 발견되지 않았다. 2025년 3월 31일 기준으로 뉴로진은 2억 9,260만 달러의 현금, 현금성 자산 및 투자를 보유하고 있으며, 현재 예산은 NGN-401의 결정적인 시험 활동을 지원하기 위해 자본을 재배치하고 있다.뉴로진은 기존 자원이 2028년 초까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
뉴로진은 레트 증후군과 같은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족들에게 생명을 변화시키는 유전자 치료제를 제공하는 것을 목표로 하고 있으며, 기존 유전자 치료의 한계를 극복하기 위한 혁신적인 접근 방식을 개발하고 있다. 현재 뉴로진의 재무 상태는 안정적이며, 2028년 초까지 운영을 지속할 수 있는 충분한 자금을 확보하고 있다.
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