7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 펩젠은 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 업데이트를 발표했다.
이번 분기 동안, 펩젠은 PGN-EDODM1 프로그램의 개발에서 추가적인 진전을 이루었다.
10 mg/kg 단일 용량 투여 후 평균적인 미스플라이싱 교정 효과가 뛰어난 PGN-EDODM1은 DM1 환자에게 최상의 치료제가 될 가능성이 있다.
최근 15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 환자 투여를 완료했으며, 2025년 4분기 초에 이 집단의 주요 데이터를 공유할 예정이다.
PGN-EDODM1의 효능과 안전성 프로필이 FREEDOM 시험을 15 mg/kg 단일 용량 집단으로 종료하기로 한 결정에 대한 근거가 되었으며, 임상 사이트는 FREEDOM2 시험으로 전환될 예정이다.
FREEDOM2 시험은 PGN-EDODM1의 여러 용량 투여가 DM1 환자에게 의미 있는 기능적 개선을 가져올 수 있음을 입증하기 위해 설계되었다.FREEDOM2의 초기 용량 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.
PGN-EDODM1의 FREEDOM 1단계 단일 용량 시험에서 15 mg/kg 집단의 환자 투여가 완료되었으며, 2025년 4분기 초에 안전성, 28일 미스플라이싱 및 기능적 이점 데이터를 보고할 예정이다.
5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 강력한 미스플라이싱 교정 결과와 현재까지의 안전성 데이터에 기반하여, 펩젠은 FREEDOM 시험의 용량 증가를 15 mg/kg 집단으로 종료하기로 결정했다.
펩젠은 이제 FREEDOM2 시험으로 자원을 재배치하고 개방된 임상 사이트를 용량 시험으로 전환할 예정이다.FREEDOM2 시험의 5 mg/kg 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.
2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안의 재무 결과에 따르면, 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 7465만 달러로, 현재 계획된 운영에 따라 2026년 2분기까지 운영 자금을 충분히 지원할 수 있을 것으로 보인다.
연구 및 개발 비용은 1840만 달러로, 2024년 같은 기간의 2510만 달러와 비교된다.일반 및 관리 비용은 550만 달러로, 2024년 같은 기간의 540만 달러와 비슷하다.순손실은 2310만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.70 달러이다.2025년 6월 30일 기준으로 약 3280만 주가 발행되었다.
PGN-EDODM1은 펩젠이 개발 중인 DM1 치료를 위한 후보 물질로, MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 복원하기 위해 회사의 독점적인 EDO 기술을 활용한다.
DM1은 점진적으로 장애를 초래하고 생명을 단축시키는 유전 질환으로, 미국에서 약 4만 명, 유럽에서 7만 4천 명이 영향을 받는 것으로 추정된다.
미국 식품의약국은 PGN-EDODM1에 대해 DM1 환자 치료를 위한 고아약 및 신속 심사 지정을 부여했다.
펩젠은 심각한 신경근육 및 신경 질환 치료의 혁신을 목표로 하는 임상 단계의 생명공학 회사로, EDO 플랫폼은 10년 이상의 연구 및 개발을 기반으로 하여 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선한다.
2025년 6월 30일 기준으로 펩젠의 총 자산은 1억 2242만 달러이며, 총 부채는 3108만 달러, 주주 지분은 7115만 달러이다.
펩젠은 현재 재무 상태가 안정적이며, 향후 연구 개발에 필요한 자금을 확보하고 있는 것으로 보인다.
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