27일 미국 증권거래위원회에 따르면 텔로미르파마슈티컬스는 오늘 자사의 주요 약물 후보인 텔로미르-1에 대한 새로운 인 비트로 결과를 발표했다. 이 연구는 유로핀스 디스커버리에서 수행되었으며, 텔로미르-1이 DNA 메틸화 스위치를 표적으로 삼고 암 성장을 촉진하는 Wnt '연료 라인'을 차단하는 이중 작용을 한다는 것을 보여주었다.
텔로미르-1은 UTX(KDM6A)라는 히스톤 탈메틸화 효소를 강력하게 억제하는 것으로 나타났다. UTX는 DNA 메틸화와 밀접하게 상호작용하여 어떤 유전자가 켜지거나 꺼지는지를 조절한다. 비정상적인 UTX 활동은 종양 억제 유전자의 침묵과 질병을 유발하는 유전자의 부적절한 활성화와 관련이 있다. 이러한 조절 이상은 암, 자가면역 질환, 노화, 신경퇴행성 질환, 자폐 스펙트럼 장애 및 대사 기능 장애에서 관찰된다.
텔로미르-1은 UTX를 억제함으로써 결함이 있는 DNA 메틸화 패턴을 재설정하고 보다 정상적인 유전자 조절을 회복할 수 있는 잠재력을 보여주었다. 이전에 보고된 바와 같이, 텔로미르-1은 종양 진행, 염증, 대사 기능 장애 및 신경 발달 장애와 관련된 추가적인 후생유전학적 효소인 FBXL10, FBXL11 및 JMJD3도 억제했다.
이전의 전립선암 인 비보 연구에서 텔로미르-1은 비정상적인 DNA 메틸화를 역전시켜 침묵된 종양 억제 유전자 STAT1과 TMS1을 재활성화하여 암에서 종종 비활성화되는 유전자 프로그램을 재설정할 수 있는 기능적 증거를 제공했다. 중요한 점은 텔로미르-1이 GCN5L2(KAT2A)에 대해 아무런 활성을 보이지 않았다는 것이다. GCN5L2는 광범위한 독성과 관련된 아세틸트랜스퍼라제 효소이다.
새로운 인 비트로 데이터는 또한 텔로미르-1이 Tankyrases(PARP5A 및 PARP5B)에 대해 낮은 수준의 억제 활성을 보였음을 보여주었다. Tankyrases는 Wnt/β-카테닌 경로를 조절하며, 이 경로는 암이 자주 탈취하여 무제한 증식과 치료 저항성을 위한 '연료 라인'으로 사용하는 신체의 주요 성장 조절 회로 중 하나이다. 강력한 Tankyrase 억제제와 달리, 텔로미르-1의 적당한 활성이 암의 연료 라인을 방해하면서도 텔로미어 생물학을 손상시키지 않을 수 있게 한다.
이 구별을 뒷받침하는 데이터는 검증된 베르너 증후군 가속 노화 인 비보 모델에서 텔로미르-1이 건강한 수준을 넘어 텔로미어를 유의미하게 연장하면서 비정상적인 DNA 메틸화를 역전시키고 젊은 유전자 조절을 회복하며 후생유전학적 시계를 재설정했다는 것을 보여주었다. 이러한 결과는 텔로미르-1이 이중 작용 메커니즘을 가진 잠재적인 최초의 후생유전학적 치료제로서의 부상하는 프로필을 지지한다.
텔로미르-1은 여러 경로에서 유전자 발현을 조절하는 DNA 메틸화를 재설정하고, 암이 성장에 의존하는 '연료 라인'인 Wnt/Tankyrase 신호를 적당히 방해한다. 또한, 2025년 8월 27일자로 텔로미르파마슈티컬스의 CEO인 에레즈 아미노프가 서명한 보고서가 제출되었다.
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