28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 28일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 투자자 회의 및 컨퍼런스에서 사용할 수 있는 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.이 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '이벤트 및 프레젠테이션' 섹션에서 확인할 수 있다.
해당 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목 7.01에 참조로 포함된다.
이 항목의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따른 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.
2025년 6월 30일 기준으로 펄크럼쎄라퓨틱스의 현금 보유액은 2억 1,410만 달러로, 2028년까지의 자금 운용이 가능하다.
또한, pociredir에 대한 잠재적인 최상의 구강 소분자 HbF 유도제 개발이 진행 중이며, 이는 겸상적혈구병(SCD) 치료에 있어 중요한 진전을 나타낸다.
12 mg 용량의 3b 코호트에서 12주 동안 평균 8.6%의 HbF 증가가 관찰되었으며, 이는 Hb 수치의 평균 0.9 g/dL 증가와 함께 나타났다.이 연구에서 16명의 환자 중 50%가 12주 후 10% 이상의 HbF 증가를 달성했다.또한, 12주 동안의 치료 기간 동안 16명 중 8명이(50%) VOC가 없었다.
이러한 결과는 펄크럼쎄라퓨틱스의 제품 후보가 SCD 치료에 있어 중요한 필요를 충족할 수 있는 가능성을 보여준다.
현재 20 mg 용량의 코호트에 대한 등록이 진행 중이며, 2025년 말까지 데이터 공개가 예상된다.펄크럼쎄라퓨틱스는 FDA와의 1상 종료 회의를 2026년 초에 계획하고 있다.
이러한 모든 요소들은 펄크럼쎄라퓨틱스가 SCD 치료에 있어 중요한 혁신을 이룰 수 있는 기반을 마련하고 있음을 시사한다.
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