3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 3일, WAVE라이프사이언스가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 임상 후보물질 WVE-006의 진행 중인 1b/2a RestorAATion-2 연구에서 긍정적인 데이터를 발표했다.
이 연구는 200mg 단일 및 다투여군과 400mg 단일 투여군의 데이터를 포함하고 있다.
WVE-006은 GalNAc-결합형, 피하 주사 방식의 A-to-I RNA 편집 올리고뉴클레오타이드로, WAVE의 최첨단 올리고뉴클레오타이드 화학 플랫폼을 통해 개발되었다.
미국과 유럽에서 약 20만 명이 AATD로 고통받고 있으며, 이들은 SERPINA1 유전자의 Z 변이에 대해 동형접합체(Pi*ZZ)이다. 이들은 폐 질환과 간 질환을 유발할 수 있으며, WVE-006은 이러한 증상을 해결하기 위해 설계되었다.
WAVE라이프사이언스의 발표에 따르면, 200mg 다투여군에서 총 AAT는 11.9µM에 도달했으며, M-AAT는 7.2µM로 증가했다. 이는 단일 투여군에서의 4.8µM에서 유의미하게 증가한 수치이다(p=0.012). M-AAT는 총 AAT의 64.4%를 차지하며, 변형된 Z-AAT 단백질은 기준선에서 60.3% 감소했다.
200mg 단일 투여군에서는 총 AAT가 12.9µM에 도달하고, M-AAT는 4.8µM로 증가했으며, Z 단백질은 47.3% 감소했다. 400mg 단일 투여군에서는 총 AAT가 12.8µM, M-AAT가 5.3µM에 도달했다.
WVE-006은 현재까지 잘 견디고 있으며, 안전성 프로파일이 긍정적이다. 모든 부작용은 경미하거나 중간 정도의 강도로 나타났으며, 중대한 부작용(SAE)이나 중단 사례는 없었다.
WAVE라이프사이언스의 CEO인 Paul Bolno 박사는 "오늘 발표된 데이터는 AATD 환자들에게 중요한 임상 이정표를 나타낸다. WVE-006은 필요한 시점에 M-AAT 단백질의 동적 생성을 가능하게 한다"고 말했다.
WAVE라이프사이언스는 2026년 1분기에 400mg 다투여군의 데이터를 발표할 예정이다. GSK는 WVE-006에 대한 독점 글로벌 라이센스를 보유하고 있으며, WAVE는 RestorAATion-2 연구 완료 후 GSK에 개발 및 상용화 책임을 이전할 예정이다. WAVE는 WVE-006에 대해 최대 5억 2,500만 달러의 마일스톤과 단계별 로열티를 받을 수 있다.
현재 WAVE라이프사이언스는 RNA 편집 후보물질의 파이프라인을 지속적으로 발전시키고 있으며, 2025년 가을 연구 발표에서 새로운 전임상 데이터를 공유할 계획이다. WAVE라이프사이언스의 재무 상태는 긍정적이며, 현재 진행 중인 연구와 개발이 성공적으로 이루어질 경우, 향후 수익성 있는 성장이 기대된다.
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