8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 몰레큘린바이오텍은 유럽연합(EU)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 주요 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응 설계 연구에서 첫 두 명의 피험자를 등록하고 한 명을 치료했다.이 연구는 성인 환자 중 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자를 대상으로 한다.
이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, EU 및 유럽의 여러 지역에 있는 사이트를 포함한 글로벌 승인 시험이다.
몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 현재 미국, 스페인, 우크라이나, 조지아 및 루마니아에서 활성 사이트에서 모집을 진행하고 있으며, 9월 말까지 더 많은 사이트가 추가될 것으로 예상한다. 스페인에서 첫 사이트가 두 명의 피험자를 등록한 것은 2차 치료 R/R AML 치료의 미충족 수요를 나타낸다"고 말했다.
MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 유효성 지표를 측정하는 임상 시험이다. 이 연구는 적절한 미래 제출 및 FDA와 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다.
연구의 첫 75~90명의 피험자는 고용량 cytarabine(HiDAC)와 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받는다. Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 특별히 권장된 것이다.
MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 치료군의 초기 유효성 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다. 첫 번째 조기 공개는 Annamycin(190mg/m2 및 230 mg/m2)과 HiDAC의 병용 치료를 받은 30명과 HiDAC와 위약만 치료받은 15명을 포함할 것으로 예상된다.
회사는 2025년 하반기까지 첫 번째 공개(45명)에 도달할 것으로 예상하며, 두 번째 공개는 2026년 상반기에 이루어질 것으로 보인다. 이 가속화된 예상 일정은 부분적으로 시험 모집에 대한 잠재적 연구자와의 회의에서 긍정적인 반응을 받은 결과이다.
EU와 관련하여, 임상 시험 승인은 회사가 Phase 3 부분(Part B)을 시작하기 전에 적절한 비임상 GLP 연구 결과를 제출해야 한다는 조건으로 EMA에 의해 승인되었다. Part B에서는 약 220명의 추가 피험자가 HiDAC와 위약 또는 HiDAC와 최적 용량의 Annamycin을 무작위로 배정받는다. 최적 용량의 선택은 안전성, 약리학적 작용 및 유효성의 전반적인 균형에 기반하여 이루어진다.
환자 투여가 시작되었으며, 초기 데이터 읽기는 2025년 하반기에 예정되어 있다. Annamycin은 현재 FDA로부터 재발 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 신속 승인 및 고아약 지정을 받았다. 또한, Annamycin은 EMA로부터 재발 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 고아약 지정을 받았다.
몰레큘린바이오텍은 치료 후보군을 개발하는 3상 임상 단계 제약 회사로, Annamycin은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린에서 흔히 발생하는 심장 독성을 피하도록 설계된 차세대 고효능 및 내약성이 우수한 안트라사이클린이다. 회사는 MIRACLE 시험을 통해 Annamycin과 cytarabine의 병용요법을 평가하고 있으며, FDA의 피드백을 바탕으로 AML 치료를 위한 Annamycin의 잠재적 승인을 위한 개발 경로를 상당히 위험을 줄였다.
또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전 인자를 억제하고 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발하고 있으며, 뇌종양, 췌장 및 기타 암을 목표로 하고 있다. 회사는 또한 WP1122를 포함한 항대사물질 포트폴리오를 개발하고 있다.
회사에 대한 자세한 정보는 www.moleculin.com을 방문하고 X, LinkedIn 및 Facebook에서 연결하면 된다.
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