9일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍은 2025년 9월 9일 보도자료를 통해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 'Ara-C')의 병용 요법에 대한 중요한 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응형 설계 연구의 활성 사이트 상태 및 모집 업데이트를 발표했다.
이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, 유럽 및 중동의 사이트를 포함하는 글로벌 승인 시험이다.
현재 13명의 피험자가 모집되었으며, 9월 말까지 20명 이상의 피험자를 모집할 것으로 예상하고 있다.
2025년 4분기에는 45명의 환자를 모집하여 초기 데이터의 비공식 공개를 목표로 하고 있다.9월에 대한 회사의 기대는 다음과 같다.
첫째, 우크라이나를 넘어 스페인, 조지아, 폴란드, 루마니아, 이탈리아, 리투아니아 및 미국을 포함한 글로벌 확장을 진행한다.
둘째, 9월 말까지 8개의 새로운 활성 사이트를 추가하여 총 20개의 사이트에서 모집을 진행한다.셋째, 9월 말까지 총 20명의 피험자를 치료, 등록 또는 선별할 예정이다.
넷째, 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하여 데이터 잠금 시점에서 효능 및 안전성에 대한 비공식적인 초기 데이터 평가를 가능하게 할 것이다.
몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리 팀은 미국, 유럽 및 인근 지역에서 활성 사이트를 확장하고 있다. 우리는 2025년 4분기까지 45번째 피험자를 모집하고 그 직후에 첫 데이터 비공개를 달성할 것이라고 확신한다. 조사자들로부터 받는 일관된 메시지는 그들이 MIRACLE 시험에 환자를 등록하는 데 매우 열망하고 있다. FDA와의 Phase 2 종료 회의에서 1년이 조금 넘는 시간 안에 13명의 피험자를 선별한 것은 우리의 운영 효율성을 잘 보여준다.
클렘프는 "우리는 연말까지 30개 이상의 활성 사이트로 증가할 것으로 예상하며, 시험의 A 부분 종료를 위한 두 번째 데이터 비공개를 향해 나아가고 있다. 이는 추가로 30명에서 45명의 피험자만 필요하므로, 우리는 2026년 상반기 내에 A 부분을 종료할 것으로 예상하고 있다. 이러한 초기 가시성 수준은 Phase 2B/3 시험에서는 매우 드물며, 투자자에게 매우 유리하다."고 덧붙였다.
MIRACLE 연구는 2B(Part A) 부분의 데이터가 Phase 3(Part B) 부분과 결합되어 주요 효능 지표를 측정하는 Phase 2B/3 임상 시험이다. MIRACLE은 적절한 향후 FDA 및 외국 기관과의 제출 및 추가 피드백을 받을 예정이다.
이 연구는 적응형 설계를 사용하며, 첫 75명에서 90명의 피험자가 A 부분에서 고용량 cytarabine(HiDAC)과 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 받도록 무작위 배정된다. Annamycin의 용량은 회사의 Phase 1B/2 회의에서 FDA에 의해 특별히 권장되었다.
MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 군의 초기 효능 데이터(완전 관해 또는 CR) 및 안전성/내약성을 비공식으로 할 수 있도록 허용한다. 첫 번째 초기 비공개는 Annamycin(190mg/m2 및 230mg/m2)과 HiDAC의 조합으로 치료받은 30명의 피험자와 HiDAC과 위약만으로 치료받은 15명의 피험자를 포함할 것이다.
회사는 2025년 하반기 내에 첫 45명의 피험자를 모집하고 그 직후에 비공개를 진행할 것으로 예상하고 있으며, 두 번째 비공개는 2026년 상반기에 예상된다. 이러한 가속화된 예상 일정은 부분적으로 시험 모집에 대한 잠재적 조사자와의 회의에서 긍정적인 반응을 받은 결과이다.
유럽연합과 관련하여, EMA의 임상 시험 승인은 회사가 Phase 3 부분(Part B)을 시작하기 전에 적절한 비임상 GLP 연구 결과를 제출해야 한다는 조건으로 승인되었다. 결과는 기존 승인된 CTA에 대한 실질적인 수정으로 제출될 예정이다.
시험의 Part B에서는 약 220명의 추가 피험자가 HiDAC과 위약 또는 HiDAC과 최적 용량의 Annamycin을 받도록 무작위 배정된다. 최적 용량의 선택은 안전성, 약리학적 작용 및 효능의 전반적인 균형에 따라 결정되며, 이는 FDA의 새로운 Project Optimus 이니셔티브와 일치한다.
Annamycin은 현재 FDA로부터 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 신속 승인 상태 및 고아약 지정을 받고 있으며, 연조직 육종 치료를 위한 고아약 지정을 추가로 받고 있다. Annamycin은 2040년까지 물질 특허 보호를 받으며, 2045년까지 그 보호를 연장할 가능성이 있다. 또한 Annamycin은 EMA로부터 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 고아약 지정을 받고 있다.
몰레큘린바이오텍은 Phase 3 임상 단계 제약 회사로, 치료 후보군의 파이프라인을 발전시키고 있다. 회사의 주요 프로그램인 Annamycin은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린에서 일반적인 심장 독성을 피하도록 설계된 차세대 고효능 및 잘 내약되는 안트라사이클린이다. Annamycin은 현재 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 연조직 육종 폐 전이 치료를 위해 개발 중이다.
회사는 Annamycin의 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 임상 시험인 MIRACLE(몰레큘린 R/R AML AnnAraC 임상 평가) 시험(MB-108)을 시작하였다. 성공적인 Phase 1B/2 연구(MB-106) 이후, FDA의 의견을 반영하여 회사는 AML 치료를 위한 Annamycin의 승인 경로를 상당히 낮췄다.
이 연구는 적절한 향후 제출 및 FDA 및 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다. 또한 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하면서 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발하고 있으며, 뇌종양, 췌장 및 기타 암을 목표로 하고 있다. 몰레큘린은 또한 WP1122를 포함한 항대사물질 포트폴리오를 개발하고 있으며, 이는 병원성 바이러스 및 특정 암 적응증의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.
회사에 대한 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하고 X, LinkedIn 및 Facebook에서 연결하면 된다.
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