1일 미국 증권거래위원회에 따르면 캠프4쎄라퓨틱스가 2025년 10월 1일에 "CMP-SYNGAP-01에 대한 GLP 독성 연구 시작"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공된다.
캠프4쎄라퓨틱스는 규제 RNA 타겟 치료제를 개발하는 임상 단계의 생물의약품 회사로, 유전자 발현을 증가시켜 건강한 단백질 수준을 회복하는 것을 목표로 하고 있다.
이번 연구는 캠프4쎄라퓨틱스의 주요 제품 후보인 CMP-SYNGAP-01에 대한 GLP 기준에 따른 독성 연구의 시작을 알리는 것이다.
이 연구는 2026년 하반기에는 SYNGAP1 관련 질환에 대한 첫 번째 인체 임상 시험 신청을 지원할 예정이다.
캠프4쎄라퓨틱스의 최고 과학 책임자인 다니엘 타르디프 박사는 "CMP-SYNGAP-01은 마우스 모델에서 SYNGAP1 단백질 수준을 회복하고 비인간 영장류의 뇌 영역에서 SYNGAP1 단백질을 증가시키는 강력한 전임상 활동을 보여주었다"고 말했다.
SYNGAP1 관련 질환은 SYNGAP1 유전자에서 발생하는 병원성 변이에 의해 발생하는 신경 발달 장애로, SYNGAP 단백질 수준을 최대 50%까지 감소시킨다.
현재 SYNGAP1 관련 질환에 대한 FDA 승인 치료제는 없으며, 치료는 주로 지지적인 물리치료, 작업치료 및 언어치료로 제한된다.
CMP-SYNGAP-01은 SYNGAP1 유전자를 전사 수준에서 타겟으로 하여 SYNGAP 기능을 회복하고 증상을 개선하는 혁신적인 접근법이다.
이 치료제는 SYNGAP1 유전자 발현을 증가시켜 치료적 이점을 제공할 수 있는 단백질 수준을 증가시킬 수 있다.
캠프4쎄라퓨틱스는 1,200개 이상의 유전적 질환에 대한 치료제를 개발하고 있으며, 이들 질환은 단백질 발현의 적당한 증가가 임상적으로 의미 있을 수 있다.
이 보도자료는 캠프4쎄라퓨틱스의 향후 계획과 SYNGAP1 관련 질환에 대한 연구의 중요성을 강조하고 있다.
현재 캠프4쎄라퓨틱스는 상당한 손실을 보고 있으며, 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상된다.
또한, 임상 개발의 불확실성과 환자 모집의 지연, 제품 후보의 상용화와 관련된 위험이 존재한다.
캠프4쎄라퓨틱스는 이러한 위험을 인지하고 있으며, 향후 연구와 개발에 대한 신중한 접근을 지속할 예정이다.
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