9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 테이샤진테라피는 "테이샤진테라피, 54회 CNS 연례 회의에서 Rett 증후군에 대한 TSHA-102의 REVEAL Phase 1/2 시험 Part A의 새로운 보충 데이터 분석 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.
보도자료의 전체 텍스트는 현재 보고서의 Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.
보도자료에 따르면, Part A에서 10명의 환자 모두가 100%의 반응률을 보였으며, 이는 주요 시험의 기본 목표인 자연사에 정의된 발달 이정표를 비디오 증거 검토를 통해 독립적인 중앙 평가자가 평가한 결과이다.
새로운 보충 분석은 검증된 구조적 효능 척도를 통해 추가적인 기능적 이득에 대한 지지 증거를 제공하며, 100%의 환자가 자연사에 정의된 발달 이정표 외부에서 여러 기술 향상/개선을 보여주었다.
이 결과는 일상 생활 활동에 영향을 미치는 핵심 영역에서의 폭넓고 일관된 기능적 이득을 강화하며, 10명의 환자에서 22개의 발달 이정표와 165개의 추가 기술/개선이 TSHA-102 투여 후 달성되었다.
테이샤진테라피는 임상 단계의 생명공학 회사로, 중추신경계의 심각한 단일 유전자 질환을 위한 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 개발하는 데 집중하고 있다.
이번 분석은 54회 아동신경학회(CNS) 연례 회의에서 발표되었으며, TSHA-102가 Rett 증후군의 일상 생활 활동에 미치는 일관된 다영역적 영향을 강조한다.
Elsa Rossignol 박사는 "TSHA-102의 기능적 측면에 대한 광범위한 치료적 영향을 평가하기 위해 REVEAL Part A 데이터에 체계적인 평가 기준을 적용했다"고 말했다.
이 연구는 독립 평가자가 비디오 증거 평가를 통해 자연사 데이터에 기반하여 치료 없이 달성할 수 없는 발달 이정표 성취를 평가하는 것을 포함한다.
Sukumar Nagendran 박사는 "Part A 데이터의 새로운 보충 분석은 TSHA-102가 Rett 증후군의 핵심 영역에 미치는 일관성과 폭을 더욱 강조한다"고 덧붙였다.
보충 분석 결과는 TSHA-102 투여 후 환자들이 일상 생활 활동에 중요한 추가 기술과 개선을 지속적으로 얻었다는 것을 보여준다.
보충 분석 결과는 REVEAL Phase 1/2 시험에서 이전에 공개된 데이터와 일치하며, TSHA-102의 잠재적인 치료적 영향을 뒷받침한다.
TSHA-102는 Rett 증후군을 위한 임상 평가 중인 AAV9 기반 유전자 전달 치료제로, 질병의 유전적 원인을 해결하기 위해 설계되었다.현재 Rett 증후군을 치료하는 승인된 질병 수정 치료제가 없다.
테이샤진테라피는 환자와 그 보호자의 삶을 극적으로 개선하기 위해 혁신적인 의약품 개발에 집중하고 있다.
현재 미국, 유럽 및 영국에서 MECP2 유전자 변이에 의해 발생하는 Rett 증후군 환자는 약 15,000명에서 20,000명으로 추정된다.
테이샤진테라피는 SEC에 제출한 연례 보고서와 분기 보고서에서 사업에 대한 위험을 자세히 설명하고 있다.
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