14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 드날리테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 tividenofusp alfa의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.
FDA는 PDUFA(처방약 사용자 수수료법) 목표 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했다. 이번 연장은 드날리가 FDA의 정보 요청에 따라 제출한 업데이트된 임상 약리학 정보에 대한 것으로, 효능, 안전성 또는 바이오마커와는 관련이 없다.
FDA는 이 제출을 BLA에 대한 주요 수정 사항(Major Amendment)으로 분류했으며, FDA 규정에 따라 검토 기간이 3개월 연장된다. FDA는 MA 서한에서 추가 데이터를 요청하지 않았다.
드날리는 수정 사항에 제출된 업데이트된 정보가 BLA의 임상 약리학 또는 이익-위험 결론에 영향을 미치지 않는다고 믿고 있다.
드날리테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "검토 과정에서 FDA의 지속적인 협력에 감사드린다"고 말했다. "우리는 tividenofusp alfa의 잠재적 승인 및 상업적 출시를 준비하고 있으며, MPS 커뮤니티를 위해 신속하게 제공할 필요성을 느끼고 있다. 우리는 규제 기관, 의사 및 옹호자들과 협력하여 헌터 증후군을 앓고 있는 개인과 가족에게 이 중요한 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다."
tividenofusp alfa(DNL310)는 iduronate 2-sulfatase(IDS) 효소가 드날리의 독점적 TransportVehicle™(TV) 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군(MPS II)의 행동적, 인지적 및 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다. FDA는 MPS II 치료를 위한 tividenofusp alfa에 대해 신속 승인(Fast Track) 및 혁신 치료(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했다.
현재 Phase 2/3 COMPASS 연구가 북미, 남미 및 유럽에서 MPS II 환자를 모집하고 있으며, 참가자들은 2:1 비율로 tividenofusp alfa 또는 idursulfase를 받는다. COMPASS 연구에 대한 자세한 정보는 여기에서 확인할 수 있다.
tividenofusp alfa는 임상 시험 중인 치료제로, 어떤 보건 당국에서도 사용 승인을 받지 않았다. 헌터 증후군(MPS II)은 iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자에 돌연변이가 발생하여 발생하는 희귀 유전성 리소좀 저장 질환이다. 이로 인해 IDS 효소의 결핍이 발생하며, 이는 heparan sulfate 및 dermatan sulfate와 같은 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 역할을 한다.GAG의 축적은 뇌를 포함한 여러 장기와 조직에 점진적인 손상을 초래한다.
헌터 증후군의 증상으로는 발달 지연, 인지 저하, 행동 이상 및 관절 경직, 청력 손실, 장기 기능 장애와 같은 신체적 합병증이 포함된다. 현재 표준 치료인 효소 대체 요법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하므로 질병의 신경학적 증상을 해결하지 못한다. 헌터 증후군의 중추 신경계(CNS) 및 말초 증상을 모두 해결할 수 있는 치료제에 대한 필요성이 크다.
드날리테라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환 치료를 위해 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과하도록 설계된 다양한 제품 후보를 개발하는 생명공학 회사이다. 드날리는 유전자 검증된 표적을 엄격히 평가하고, BBB를 통한 전달을 설계하며, 표적 및 경로 참여를 입증하는 바이오마커를 통해 개발을 안내하는 새로운 치료법을 추구하고 있다. 드날리는 남부 샌프란시스코에 본사를 두고 있다.추가 정보는 www.denalitherapeutics.com을 방문하면 확인할 수 있다.
드날리의 제품 후보는 임상 시험 중이며, 그 안전성 및 유효성 프로필은 아직 확립되지 않았다. 드날리는 법률에 의해 요구되지 않는 한, 이러한 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
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