16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, 테이샤진테라피는 "테이샤진테라피, 레트 증후군 치료를 위한 TSHA-102 프로그램의 전권 회복"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.
보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.
2022년 옵션 계약이 만료됨에 따라 테이샤는 TSHA-102 레트 증후군 프로그램에 대한 전권을 회복하게 됐다.
이로 인해 테이샤는 전략적 유연성과 선택권을 가지고 장기 가치를 추진하는 데 집중할 수 있게 됐다.
TSHA-102는 REVEAL 1/2상에서 안전성과 효능에 대한 강력한 데이터를 보여주었으며, FDA의 혁신 치료제 지정을 받았고, 잠재적인 등록을 위한 명확한 경로를 가지고 있다.REVEAL 주요 시험에서 첫 환자의 투여는 이번 분기에 예정되어 있다.
테이샤진테라피는 중추신경계의 심각한 단일 유전자 질환을 위한 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 발전시키는 임상 단계의 생명공학 회사이다.
2022년 옵션 계약에 따라 테이샤는 2025년 중반 Astellas에 TSHA-102 데이터 패키지를 전달했으며, 이는 Astellas가 독점 협상 옵션을 행사할 수 있는 90일 검토 기간을 시작하게 했다.
이 데이터는 TSHA-102에 대한 혁신 치료제 지정을 신청하는 과정에서 미국 식품의약국(FDA)과 공유됐다.
옵션 계약의 만료 이후, 테이샤는 TSHA-102 프로그램에 대한 권리를 완전히 보유하게 됐다.
이전에 공개된 REVEAL 임상 데이터는 일반적으로 잘 견디는 안전성 프로필과 TSHA-102 투여 후 주요 목표인 정의된 발달 이정표의 획득/회복에 대한 100% 반응률을 보여줬다.이 결과는 여러 결과 측정에서 용량 의존적인 개선으로 뒷받침됐다.
테이샤의 CEO인 숀 P. 놀란은 "Astellas와의 협력 관계와 TSHA-102 프로그램에서의 진행 상황에 대해 매우 감사하게 생각한다. 우리는 TSHA-102 레트 증후군 프로그램에 대한 전 세계 권리를 회복하게 되어 기쁘다. 이는 프로그램을 발전시키고 장기 가치를 추진하는 데 있어 전략적 유연성과 선택권을 제공한다"고 말했다.
놀란은 "미국, 유럽, 영국에서 레트 증후군으로 고통받는 환자가 15,000명에서 20,000명에 이를 것으로 추정된다. 우리는 TSHA-102의 임상 데이터가 보여주는 강력한 시장 기회를 믿는다. 우리는 강력한 재무 상태와 유전자 치료 전문성을 갖춘 팀, 등록을 위한 명확한 경로를 통해 TSHA-102를 후기 개발 및 잠재적 상용화로 나아가게 할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 덧붙였다.
테이샤는 REVEAL 주요 시험 프로토콜 및 통계 분석 계획에 대한 FDA의 조정을 완료했으며, 이는 BLA 제출의 기초가 될 수 있는 6개월 중간 분석을 포함한다.
REVEAL 주요 시험은 단일 팔, 공개 시험으로, 각 환자가 자신의 대조군 역할을 하게 된다.
TSHA-102의 단일 경막내 고용량 투여가 6세 이상 22세 미만의 여성 15명에게 평가될 예정이다.
주요 목표는 TSHA-102 투여 후 28개의 핵심 기능 영역에서 정의된 발달 이정표를 획득하거나 회복한 환자의 비율을 평가하는 것이다.REVEAL 주요 시험에서 첫 환자의 투여는 이번 분기로 예정되어 있다.
TSHA-102는 레트 증후군에 대한 임상 평가 중인 AAV9 기반 유전자 전달 치료제로, 질병의 유전적 원인을 해결하기 위해 MECP2의 기능적 형태를 중추신경계의 세포에 전달하는 것을 목표로 한다.현재 레트 증후군을 치료하는 승인된 질병 수정 치료제가 없다.
테이샤진테라피는 유전자 치료 개발 및 상용화에 대한 검증된 경험을 가진 경영진 팀을 보유하고 있으며, 이를 통해 치료를 신속하게 임상으로 전환하는 데 집중하고 있다.
테이샤의 재무 상태는 강력하며, TSHA-102의 개발을 통해 장기적인 가치를 창출할 수 있는 가능성이 높다.
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