6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 6일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 Embolden™ 등록 임상 시험에서 첫 번째 환자에게 투여가 이루어졌다.
NGN-401은 레트 증후군에 대한 유전자 치료제로, 이 질환은 상당한 미충족 의료 수요가 있는 신경 발달 장애이다.
뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "Embolden 등록 임상 시험에서 첫 번째 환자에게 투여가 이루어진 것은 레트 증후군을 위한 유전자 치료의 발전에 있어 중요한 이정표이다. 우리는 올해 운영 우수성을 우선시하여 미국 내 13개 임상 사이트 중 12개를 개설하고 환자 수요를 충족하기 위해 노력하고 있으며, 향후 3~6개월 내에 등록을 완료할 예정이다"라고 말했다.
Embolden 임상 시험은 3세 이상의 여성 환자를 대상으로 NGN-401의 1E15 벡터 유전자(vg) 용량을 평가하는 단일군, 개방형, 기준선 대조 시험이다.
NGN-401은 일회성 뇌실내(IVC) 투여를 통해 전달되며, 전임상 연구에서 NGN-401은 레트 증후군 병리학의 주요 뇌 영역에서 전체 길이의 치료적 MECP2 전사체 mRNA의 발현을 증가시키는 것으로 나타났다.
현재 Embolden 시험은 미국에서 등록 중이며, 회사는 3~6개월 내에 등록을 완료할 것으로 예상하고 있다.
뉴로진은 2025년 11월 12일 Stifel Healthcare Conference에서 NGN-401의 1상/2상 시험의 중간 데이터 업데이트를 발표할 예정이다.
뉴로진은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족에게 삶을 변화시키는 유전자 의약품을 제공하기 위해 설립된 임상 단계의 회사이다.
NGN-401은 레트 증후군을 위한 일회성 치료제로 개발되고 있으며, 뉴로진의 EXACT™ 유전자 조절 기술을 통해 MECP2 유전자의 전체 길이를 전달하는 첫 번째 임상 후보이다.
이 기술은 레트 증후군 치료에 있어 중요한 발전으로, 질환의 특성상 MECP2 전사체 발현의 목표 수준을 달성하면서도 기존 유전자 치료와 관련된 과발현 독성 효과를 피할 수 있도록 설계되었다.
뉴로진은 텍사스 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 구축하였으며, NGN-401의 CGMP 생산이 이 시설에서 진행되었다. 이 시설은 주요 임상 개발 활동을 지원할 예정이다.
뉴로진은 2025년 11월 6일 발표된 보도자료에서 NGN-401의 임상 시험 진행 상황과 향후 계획을 상세히 설명하였다.
또한, 뉴로진은 2025년 1분기 중 등록 임상 시험에 대한 규제 업데이트를 제공할 예정이며, 임상 시험의 등록 활동을 시작하고, Embolden 시험의 등록을 완료할 계획이다.현재 뉴로진의 현금 보유는 2028년 초까지 운영을 지원할 것으로 예상된다.
현재 뉴로진은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 임상 시험을 통해 중요한 진전을 이루고 있으며, 향후 추가적인 임상 데이터 발표가 기대된다.
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