10일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 11월 8일, 심각한 고중성지방혈증(sHTG) 환자를 대상으로 한 olezarsen의 임상 3상 CORE 및 CORE2 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.
이 연구는 주요 목표를 달성했으며, olezarsen은 6개월 동안 공복 중성지방(TG) 수치를 최대 72% 감소시키는 데 성공했다. 이러한 감소는 12개월 동안 지속되었다.
olezarsen은 급성 췌장염 사건을 85% 감소시키는 데 성공했으며, 이는 sHTG 치료에서 처음으로 달성된 결과이다. 또한, olezarsen 치료를 받은 환자의 86%가 급성 췌장염의 위험 기준인 500 mg/dL 이하의 중성지방 수치를 달성했다.
olezarsen은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다. 이 데이터는 오늘 미국 심장 협회(AHA) 과학 세션에서 발표되었으며, 동시에 《뉴잉글랜드 저널 오브 메디신》에 게재되었다.
연구에 참여한 환자는 약 1,100명으로, 이는 sHTG에 대한 가장 큰 임상 프로그램이다. CORE 및 CORE2 연구는 모든 용량에서 주요 목표를 달성했으며, olezarsen은 6개월 동안 최대 72% (p<0.001)의 공복 중성지방 수치 감소를 보였다. 12개월 동안 이러한 감소는 지속되었다.12개월 기준으로, 다음과 같은 결과가 나타났다.
TGs <880 mg/dL: olezarsen 50 mg 및 80 mg를 투여받은 환자의 각각 89%와 88%가 880 mg/dL 이하의 중성지방 수치를 달성했다. TGs <500 mg/dL: olezarsen 50 mg 및 80 mg를 투여받은 환자의 86%가 500 mg/dL 이하의 중성지방 수치를 달성했다. TGs <150 mg/dL: olezarsen 50 mg 및 80 mg를 투여받은 환자의 각각 34%와 54%가 150 mg/dL 이하의 정상 중성지방 수치를 달성했다.
olezarsen은 12개월 동안 심사된 급성 췌장염 사건을 85% 감소시키는 데 성공했으며(p<0.001), 이는 위약 그룹의 17명 중 22건의 사건과 olezarsen 그룹의 5명 중 7건의 사건을 기반으로 한 결과이다. 전체 분석에 따르면, olezarsen으로 치료받은 20명의 환자가 1건의 급성 췌장염 사건을 예방할 것으로 추정되며, 가장 높은 위험군인 중성지방 수치가 880 mg/dL 이상인 환자에서는 4명의 환자가 1건의 사건을 예방할 것으로 예상된다.
olezarsen은 또한 apoC-III, 잔여 콜레스테롤 및 비-HDL-C의 2차 목표에서 유의미한 감소를 보였다. 아이오니스파마슈티컬스의 최고 경영자 Brett P. Monia는 "olezarsen이 가족성 초지방혈증 치료에서 성공을 거둔 것을 바탕으로, 이번 결과는 위험한 급성 췌장염 공격에 노출된 더 많은 환자에게 도달할 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다.
olezarsen은 CORE 및 CORE2 연구에서 안전성과 내약성 프로필이 우수하였으며, 부작용은 치료군 간에 균형을 이루었다. 심각한 부작용은 위약 그룹에 비해 olezarsen 그룹에서 덜 발생했으며, 가장 흔한 치료 유발 사건은 주사 부위 반응으로, 대부분 경미하고 olezarsen에서 더 자주 발생했다. 80 mg 용량에서 비증상적인 간 효소 수치의 비정상적인 증가가 7%의 환자에서 발생했으며, 이는 임상적 합병증과 관련이 없었고 일반적으로 지속적인 투여로 해결되었다.
아이오니스파마슈티컬스는 올해 말까지 50 mg 및 80 mg 용량에 대한 보충 신약 신청서를 FDA에 제출할 예정이다. 현재 sHTG에 대한 olezarsen의 개방형 연장 연구가 진행 중이며, CORE 및 CORE2를 완료한 환자의 90% 이상이 이 연구에 계속 참여하기로 선택했다.
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