메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 엘리 릴리와 안과학 분야에서 유전자 의약품 개발 및 상용화를 위한 전략적 협력을 체결했다.
10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 10일, 메이라GT엑스홀딩스는 엘리 릴리와 안과학 분야에서의 광범위한 전략적 협력을 발표했다.
메이라GT엑스는 릴리에게 AAV-AIPL1 프로그램에 대한 전 세계 독점 권리를 부여하며, 이는 Aryl-hydrocarbon-interacting protein-like 1 (AIPL1) 유전자의 결핍으로 인한 가장 심각한 유전성 망막병인 레버 선천성 흑암증 4(LCA4)의 치료에 사용된다.
4세 이하의 11명의 아동이 AIPL1 유전자 변이로 인해 법적으로 실명 상태였으나, AAV-AIPL1 치료 후 모두 시력을 회복한 임상 데이터는 전례가 없었다.
AAV-AIPL1 치료는 시력 회복 외에도 의사소통, 행동, 학습, 기분, 심리적 이점 및 사회적 통합 등 중요한 발달 영역에서 삶을 변화시키는 혜택을 가져왔다.
릴리는 또한 메이라GT엑스의 혁신적인 유전자 치료 기술에 대한 전 세계 독점 접근 권리를 부여받으며, 여기에는 메이라GT엑스에서 개발한 새로운 유리체 내 캡시드와 특정 세포를 위한 AI 생성 프로모터가 포함된다.
메이라GT엑스는 릴리에게 안과에서의 유전자 편집에 사용할 수 있는 독점적인 리보스위치 기술에 대한 권리도 부여한다.
협정 조건에 따라 메이라GT엑스는 7,500만 달러의 선불금을 받고, 총 4억 달러 이상의 마일스톤 지급을 받을 수 있는 자격이 있다.메이라GT엑스는 또한 라이센스 제품에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있다.
메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "우리는 릴리와의 안과학 분야 협력에 매우 기쁘다"고 말했다.
메이라GT엑스는 회사 설립 이래로 심각한 안과 질환을 치료하는 데 전념해 왔으며, 이번 협력은 이 분야에서의 리더십과 희귀 및 일반 안과 질환을 위한 독점 유전자 치료 기술의 강력함을 입증하는 것이라고 강조했다.
메이라GT엑스는 4개의 후기 단계 임상 프로그램을 보유한 수직 통합 임상 단계 유전자 의약품 회사로, 안과, 파킨슨병 및 방사선 유발 구강건조증 등에서 질병 수정 효과를 가져오는 소량의 국소 투여를 사용하고 있다.
메이라GT엑스는 5개의 글로벌 시설을 보유하고 있으며, 이 중 두 곳은 GMP 바이러스 벡터 생산을 위한 라이센스를 보유하고 있다.
메이라GT엑스는 9년 이상 20개 이상의 다양한 바이러스 벡터를 기반으로 한 독점 제조 플랫폼 프로세스를 개발했으며, 이는 상업적 준비가 완료된 높은 수율과 품질을 자랑한다.
메이라GT엑스는 유전자 의약품을 일반 질환에 적용하여 효능을 높이고, 새로운 표적을 다루며, 높은 미충족 수요가 있는 대규모 질병 영역에서 접근성을 확대하는 기술을 개발하고 있다.
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