10일 미국 증권거래위원회에 따르면 프리시젼바이오사이언스가 2025년 11월 10일 미국 간 질환 연구 협회(AASLD)에서 진행된 The Liver Meeting® 2025에서 PBGENE-HBV에 대한 임상 1상 ELIMINATE-B 연구의 최신 데이터를 발표했다.
PBGENE-HBV는 만성 간염 B를 치료하기 위해 설계된 최초의 유전자 편집 치료제로, HBV cccDNA와 통합된 HBV DNA를 직접 타겟으로 한다.
발표는 홍콩대학교의 위안 만펑 교수에 의해 진행되었으며, 9명의 환자에서 22회의 투여 데이터를 포함하고 있다.
이 연구는 PBGENE-HBV가 안전하고 내약성이 뛰어나며, 누적적이고 용량 의존적인 항바이러스 활성을 나타낸다고 보여준다.
현재까지의 데이터에 따르면, 0.2mg/kg, 0.4mg/kg, 0.8mg/kg의 세 가지 용량에서 9명의 평가 가능한 환자에게 총 22회의 투여가 이루어졌으며, 모든 환자에서 HBsAg의 일관된 감소가 관찰되었다.
특히, HBsAg의 감소는 기저 HBsAg 수치와 관계없이 모든 환자에서 확인되었으며, HBsAg 수치는 370 IU/mL에서 11,813 IU/mL까지 다양했다.
1군(0.2mg/kg)에서는 모든 환자에서 항바이러스 활성이 나타났으며, 한 환자는 PBGENE-HBV의 초기 투여 후 9개월 동안 HBsAg가 약 50% 감소한 것으로 나타났다.
2군(0.4mg/kg)에서는 모든 환자가 첫 번째 투여 후 8주 동안 HBsAg 감소를 유지했으며, 세 번째 투여 후에도 최대 66%의 HBsAg 감소가 지속되었다.
3군(0.8mg/kg)에서는 모든 환자가 첫 번째 투여 후 2주 만에 HBsAg 감소를 보였고, 두 번째 투여 후 64%의 HBsAg 감소가 관찰되었다.
또한, PBGENE-HBV는 기존 치료제와 달리 cccDNA를 직접 제거하고 통합된 HBV DNA를 비활성화하는 방식으로 설계되어 있으며, 이는 바이러스 전사와 항원 생산을 영구적으로 중단시킬 수 있는 잠재력을 지닌다.
2군의 환자 5번에서의 간 생검 결과는 HBV DNA 유전자 편집의 첫 번째 직접적인 분자 증거를 제공하며, PBGENE-HBV의 기전과 임상적 항바이러스 효과를 뒷받침한다.PBGENE-HBV는 모든 군에서 잘 견디며, 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다.부작용은 일시적이며 일반적으로 12시간 이내에 해결되었다.
ALT와 AST의 일시적인 상승이 관찰되었으나, 이는 투여 후 며칠 이내에 해결되었고, 간 기능 장애의 증거는 없었다.
프리시젼바이오사이언스는 2026년 1분기까지 3군의 모든 투여를 완료할 계획이며, HBsAg가 검출되지 않거나 지속적으로 검출되지 않을 경우 핵산 유사체 요법을 중단하고 치료 가능성을 테스트할 수 있다.
이 연구는 만성 간염 B 치료의 새로운 가능성을 제시하며, PBGENE-HBV가 치료의 근본 원인을 제거하는 유일한 임상 단계의 유전자 편집 치료제임을 강조한다.
현재 프리시젼바이오사이언스는 PBGENE-HBV의 2단계 확장 연구를 진행할 계획이며, 이 연구의 목표는 안전성과 효능을 평가하기 위해 더 많은 환자에서 최적화된 용량 요법을 평가하는 것이다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1357874/000162828025051168/0001628280-25-051168-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
