12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 12일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료의 진행 중인 1/2상 시험에서 4세에서 10세 아동 집단의 긍정적이고 업데이트된 중간 임상 데이터를 발표했다.
뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "NGN-401의 1/2상 시험에서 업데이트된 중간 데이터는 모든 아동 참가자가 기초 질병 중증도에 관계없이 발달 이정표/기술을 획득하거나 기능적 향상을 경험했으며, 시간이 지남에 따라 지속적인 기술 습득이 이루어졌다"고 말했다.이 데이터는 8명의 참가자에서 총 35개의 발달 이정표/기술이 획득되었음을 보여준다.
NGN-401은 등록 용량에서 일반적으로 잘 견디며, HLH(혈구파괴성 림프조직구증후군)의 증거는 발견되지 않았다.
뉴로진 경영진은 오늘 오후 4시 40분(동부 표준시) Stifel 2025 Healthcare Conference 웹캐스트에서 이러한 결과를 논의할 예정이다.
임상 데이터에 따르면, NGN-401은 1E15 vg 용량에서 일반적으로 잘 견디며, 아동 집단과 청소년/성인 집단 모두에서 유리한 안전성 프로필을 보였다.
모든 치료 관련 부작용은 경미한(1등급) 또는 중간(2등급) 정도였으며, 대부분은 AAV의 알려진 잠재적 위험으로 해결되었거나 해결 중이다.10명의 참가자 중 어떤 참가자에서도 HLH의 증거는 관찰되지 않았다.
효능 데이터에 따르면, 8명의 아동 참가자 모두 질병 중증도 스펙트럼 전반에 걸쳐 기능적 향상을 경험했으며, 레트 증후군의 핵심 임상 영역에서 총 35개의 발달 이정표/기술이 획득되었다.모든 발달 이정표/기술은 지속 가능하며, 주요 영역에서 개선이 관찰되었다.
장기 추적 관찰을 받은 참가자들은 발달 이정표/기술을 계속해서 획득했으며, 가장 긴 추적 관찰을 받은 참가자들은 실행 기능과 운동 계획에서 주목할 만한 향상을 보였다.
뉴로진은 NGN-401의 임상 개발을 가속화하기 위해 FDA의 RMAT(재생의학 진전 치료) 지정을 효과적으로 활용할 수 있는 가능성을 가지고 있으며, NGN-401은 FDA의 START Pilot Program에 의해 선정되었다.
또한, NGN-401은 유럽 의약품청(EMA)으로부터 PRIME(우선 의약품) 지정을 받았으며, 영국의 MHRA(의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관)로부터 ILAP(혁신적 라이센스 및 신청 경로) 지정을 받았다.
현재 뉴로진의 재무 상태는 안정적이며, 운영 자금을 2028년 1분기까지 지원할 수 있는 현금 자원이 확보되어 있다.
이러한 긍정적인 임상 데이터와 함께, NGN-401은 레트 증후군 치료를 위한 최상의 유전자 치료제가 될 가능성을 가지고 있다.
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