13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 13일, 뉴로진(나스닥: NGNE)은 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.또한 같은 날, 회사는 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.기업 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.2로 제공된다.
이 항목 2.02와 부록 99.1 및 99.2에 포함된 정보는 제공되는 것이며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.
또한 이러한 정보나 부록 99.1 및 99.2는 증권거래법 또는 1933년 증권법에 따라 어떤 제출물에 통합된 것으로 간주되지 않는다.
뉴욕 – 2025년 11월 13일 – 뉴로진은 2025년 3분기 재무 결과를 발표하고 최근 기업 업데이트를 강조했다.
"우리는 지난 분기 동안 Rett 증후군을 위한 NGN-401 유전자 치료 임상 프로그램을 크게 발전시켰으며, 12개 중 13개 사이트를 시작한 후 Embolden 등록 시험에서 첫 번째 참가자에게 투여를 완료했다"고 뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민 박사가 말했다.
"어제 공유된 NGN-401 1/2상 시험의 소아 집단에서의 긍정적인 중간 임상 데이터는 다영역의 지속적인 개선을 보여주며, NGN-401의 치료 가능성을 강조한다.
2028년 1분기까지 자금이 확보된 상태에서 우리는 Rett 증후군 환자들에게 필요한 유전자 치료를 제공할 수 있는 강력한 재무적 위치에 있다."
2025년 3분기 및 최근 하이라이트, 예상되는 이정표 NGN-401 유전자 치료는 Rett 증후군 치료를 위해 업데이트된 중간 임상 데이터를 보고했다.
NGN-401의 소아 집단(4-10세)에서의 데이터는 2025년 10월 30일 데이터 마감일 기준으로 다영역의 지속적인 개선을 보여주었다.
모든 8명의 소아 참가자에서 기능적 개선이 나타났으며, Rett 증후군의 핵심 임상 영역에서 총 35개의 발달 이정표/기술이 획득되었다.
2024년 11월 중간 데이터 보고서에 포함된 참가자들의 임상 전반에 걸쳐 CGI-I의 개선이 지속적으로 나타났다.
NGN-401은 1E15 vg 용량에서 소아 집단과 청소년/성인 집단(11세 이상)에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.
Embolden 등록 시험에서 첫 번째 참가자에게 투여가 이루어졌으며, 3-6개월 내에 전체 등록이 완료될 것으로 예상된다.
13개의 Embolden 사이트 중 12개가 시작되었으며, 이들 사이트는 향후 상업적 사이트로 빠르게 전환될 수 있다.
ESGCT Congress에서 NGN-401의 새로운 전임상 투여 경로 데이터를 발표했으며, NGN-401의 뇌 관련 영역에서의 AAV 생물 분포가 IT-L 투여에 비해 우수하다는 것을 강조했다.
이러한 발견은 NGN-401의 최상의 가능성을 뒷받침하며, ICV 투여가 Rett 증후군의 주요 뇌 영역에 도달하는 데 우수하다는 증거를 제공한다.
2025년 3분기 재무 결과로는 현금, 현금성 자산 및 단기 투자액이 2025년 9월 30일 기준으로 2억 6,540만 달러에 달하며, 이는 2028년 1분기까지 계획된 운영을 지원할 것으로 예상된다.
연구 및 개발(R&D) 비용은 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안 1,720만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,630만 달러와 비교된다.
R&D 비용의 증가는 Rett 증후군 임상 시험 비용과 R&D 인력 증가로 인한 직원 관련 비용 증가에 기인하며, Batten 질병 및 초기 발견에 대한 지출 감소로 부분적으로 상쇄되었다.
일반 및 관리(G&A) 비용은 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안 660만 달러로, 2024년 같은 기간의 590만 달러와 비교된다.
G&A 비용의 증가는 주로 주식 기반 보상 및 인력 증가로 인한 직원 관련 비용 증가에 기인한다.
순손실은 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 동안 2,100만 달러로, 2024년 같은 기간의 2,020만 달러와 비교된다.
뉴로진의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환의 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것이다.
뉴로진은 중앙 신경계 질환에서 기존 유전자 치료의 한계를 해결하기 위해 새로운 접근 방식과 치료법을 개발하고 있다.
여기에는 목표 조직에 대한 분포를 극대화하기 위한 전달 접근 방식을 선택하고, 최적의 효능과 안전성을 위해 제품을 설계하는 것이 포함된다.
회사의 독창적이고 독점적인 EXACT™ 유전자 조절 플랫폼 기술은 기존 유전자 치료와 관련된 유전자 독성을 제한하면서 치료 수준을 전달할 수 있도록 한다.
뉴로진은 텍사스 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 구축하였으며, NGN-401의 CGMP 생산이 이 시설에서 진행되었고, 주요 임상 개발 활동을 지원할 것이다.
NGN-401은 Rett 증후군을 위한 1회 치료로 개발 중인 AAV9 유전자 치료제이다.
이는 뉴로진의 EXACT™ 유전자 조절 기술의 통제 하에 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하는 첫 번째 임상 후보이다.
NGN-401은 미국 식품의약국(FDA)의 START Pilot Program에 의해 선정되었으며, 재생의학 진전 치료(RMAT) 지정, 희귀의약품 지정, 신속 심사 지정 및 희귀 소아 지정도 받았다.뉴로진은 이전에 EXACT 기술에 대한 FDA와의 INTERACT 회의를 개최하였다.
NGN-401은 유럽 의약품청(EMA)으로부터 우선 의약품(PRIME) 지정, 희귀 지정 및 고급 치료 의약품 지정도 받았다.
이 보도자료의 진술은 보도자료 날짜 기준으로 작성되었으며, 뉴로진은 이 보도자료 날짜 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.
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