3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 3일, 카프리코테라퓨틱스는 자사의 주요 Phase 3 HOPE-3 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 임상시험은 듀셴 근육병(DMD) 치료를 위한 카프리코테라퓨틱스의 연구용 세포 치료제인 데라미오셀(Deramiocel)을 평가하기 위해 진행되었다.
임상시험은 106명의 참가자를 대상으로 했으며, 이들은 미국 내 20개의 주요 임상 사이트에서 무작위로 배정되었다.
참가자들은 12개월 동안 3개월마다 150백만 세포의 데라미오셀을 정맥 주사 받거나 위약을 투여받았다.
참가자들의 평균 연령은 약 15세였으며, 모든 참가자는 연구 기간 동안 안정적인 코르티코스테로이드 요법을 받고 있었다.
기초 인구 통계는 치료군 간에 잘 균형을 이루었으며, 약 90%가 기초에서 심장 약물을 복용하고 있었고, 75% 이상이 심근병증으로 진단받았다.데라미오셀은 이전 임상 경험과 일치하는 유리한 안전성 및 내약성 프로필을 유지했다.
주요 효능 결과에 따르면, 상지 기능(PUL v2.0 총 점수)에서 54%의 진행 속도 감소가 나타났으며, 이는 통계적으로 유의미한 결과(p=0.029)를 보였다.
또한, 좌심실 박출률(LVEF %)에서도 91%의 진행 속도 감소가 나타났으며, 이 또한 통계적으로 유의미한 결과(p=0.041)를 보였다.
카프리코테라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "HOPE-3는 데라미오셀이 듀셴 근육병의 진행을 의미 있게 개선할 수 있다. 강력하고 확정적인 증거를 제공했다"고 말했다.
이어 "이 결과는 HOPE-2 및 그 개방형 연장 연구에서 관찰된 지속적인 이점을 강화하며, 10년 이상의 엄격한 임상 개발 후 데라미오셀의 임상 프로필의 강도와 일관성을 강조한다"고 덧붙였다.
카프리코테라퓨틱스는 HOPE-3 결과를 바탕으로 FDA에 제출할 응답서를 준비하고 있으며, 향후 과학 회의에서 HOPE-3의 상세 결과를 발표할 예정이다.
카프리코테라퓨틱스는 듀셴 근육병 치료를 위한 데라미오셀의 독점 상용화 및 유통 계약을 일본의 니폰 신야쿠와 체결했으며, 이는 규제 승인을 조건으로 한다.
현재 카프리코테라퓨틱스의 재무 상태는 긍정적이며, 임상시험 결과는 향후 제품 승인에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.
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