8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 6일과 12월 8일, 코젠트바이오사이언시즈(이하 회사)는 비주클라스티닙의 비고급 전신 비만세포증 환자에 대한 SUMMIT 임상시험의 전체 결과를 발표하고, 고급 전신 비만세포증 환자에 대한 APEX 임상시험의 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
SUMMIT 임상시험 결과 2025년 12월 6일, 회사는 비고급 전신 비만세포증 환자에 대한 SUMMIT 임상시험의 등록 지향적 2부의 완전한 결과를 발표했다.
이전에 보고된 바와 같이, 비주클라스티닙은 주요 및 모든 주요 2차 지표에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 통계적으로도 매우 유의미한 결과를 나타냈다.
새로운 결과는 비주클라스티닙이 환자가 보고한 증상 및 비만세포 부담의 객관적 측정에 미치는 이점을 강조하며, 질병 병리학의 개선과 환자가 보고한 증상 심각도 간의 유의미한 상관관계를 보여준다.
임상시험 데이터 SUMMIT 임상시험의 등록 지향적 2부에서 118명의 환자가 비주클라스티닙을 하루 한 번 복용하며 최상의 지지 치료(BSC)를 받았고, 60명의 환자가 위약과 BSC를 받았다.
이 연구는 중앙 병리학 검토를 통해 비고급 전신 비만세포증 진단이 확인된 성인과 최적화된 BSC 요법에도 불구하고 중등도에서 심각한 증상 부담을 가진 환자를 포함했다.
24주 치료 기간이 끝난 후, 환자들은 오픈 라벨 확장 연구에서 비주클라스티닙을 받을 수 있는 옵션이 있었다.치료군 간의 기초 환자 인구 통계는 균형을 이루었으며, 질병 부담이 상당함을 반영했다.
질병 증상은 비만세포증 증상 심각도 일일 일지를 사용하여 평가되었다. 비주클라스티닙은 임상적으로 의미 있는 통계적 증상 개선을 제공했다.
결과 측정에 따르면, 24주 치료 시 평균 변화 TSS는 비주클라스티닙에서 -24.3%로 나타났고, 위약에서는 -15.4%로 나타났다. TSS에서 50% 이상의 감소를 보인 환자 비율은 비주클라스티닙에서 34.3%, 위약에서는 18.1%였다. TSS에서 30% 이상의 감소를 보인 환자 비율은 비주클라스티닙에서 65.4%, 위약에서는 38.6%였다.
48주 동안 치료받은 환자에 대한 데이터에 따르면, 비주클라스티닙의 평균 변화 TSS는 -32.0%로 나타났고, TSS에서 50% 이상의 감소를 보인 환자 비율은 56.4%였다. TSS에서 30% 이상의 감소를 보인 환자 비율은 86.2%였다.
여러 추가 주요 2차 지표에서 비주클라스티닙은 비만세포 부담의 객관적 질병 지표에서 빠르고 깊으며 지속적인 개선을 보였다.
24주 시점에서 87.4%의 환자가 혈청 트립타제 수치에서 50% 이상의 감소를 달성하였고, 75.6%의 환자가 골수 비만세포에서 50% 이상의 감소 또는 집합체의 제거를 보였으며, 85.7%의 환자가 KIT D816V 변이 대립유전자 빈도에서 50% 이상의 감소 또는 검출 불가능한 상태에 도달하였다.이 모든 결과는 위약과 비교할 때 통계적으로 유의미했다.
SUMMIT 하위 그룹 SUMMIT 시험의 일환으로, Smoldering Systemic Mastocytosis 환자(n=8 비주클라스티닙 군, n=4 위약 군)와 이전에 아바프리티닙으로 치료받은 환자(n=11 비주클라스티닙 군, n=3 위약 군)가 등록되었다.
이 하위 그룹에서 비주클라스티닙으로 치료받은 환자들은 각각 TSS에서 평균 변화가 -35.6과 -21.6을 보였다.
이 환자들의 질병 부담에 대한 객관적 측정의 반응은 더 넓은 SUMMIT 집단의 결과와 일치했으며, 관련된 부작용 및 전반적인 내약성 또한 일치했다.
안전성 데이터 2025년 7월 7일에 보고된 바와 같이, 치료 유발 부작용(TEAEs)의 대부분(비주클라스티닙 군 98.3% 대 위약 군 88.3%)은 저등급이었다.
비주클라스티닙 치료에서 가장 빈번하게 보고된 TEAEs는 모발 색 변화(비주클라스티닙 69.5% 대 위약 5.0%), 미각 변화(비주클라스티닙 23.7% 대 위약 0%), 메스꺼움(비주클라스티닙 22.0% 대 위약 13.3%) 및 ALT/AST 상승(비주클라스티닙 22.0% 대 위약 6.6%; ≥Gr 3, 5.9% 대 0%)이었다.
심각한 부작용은 비주클라스티닙으로 치료받은 환자의 4.2%에서 발생했으며, 위약으로 치료받은 환자는 5.0%였다.
치료 관련 부작용으로 인한 중단은 비주클라스티닙으로 치료받은 환자의 5.9%에서 발생했으며, 모두 ALT/AST 상승으로 인한 것이었고 모든 환자는 완전히 회복되었다.일시적이고 관리 가능한 검사 이상 외에 간 관련 부작용은 보고되지 않았다.
APEX 주요 결과 2025년 12월 8일, 회사는 고급 전신 비만세포증 환자에 대한 비주클라스티닙의 등록 지향적 APEX 2부 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이는 비주클라스티닙에 대한 2025년 세 번째 긍정적인 주요 시험 결과로, 비고급 전신 비만세포증 환자에 대한 SUMMIT 시험과 GIST 환자에 대한 PEAK 시험의 긍정적인 발표에 이어 나온 것이다.
이 주요 데이터를 바탕으로, 코젠트는 2026년 상반기 중에 비주클라스티닙에 대한 새로운 약물 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다.
또한, 코젠트는 2026년 상반기 중에 예정된 과학 회의에서 APEX 시험의 상세 데이터를 발표할 계획이다.
APEX 시험 2부에서 81명의 고급 전신 비만세포증 환자가 150mg의 비주클라스티닙으로 치료받았으며, 이 중 57명은 SM-AHN, 11명은 ASM, 13명은 MCL 환자였다.이들 중 68명은 주요 지표 평가를 위한 mIWG-MRT-ECNM 평가 가능 환자였다.이 환자들로부터 분석된 임상 활동은 다음과 같다.
결과 측정에 따르면, 주요 지표: mIWG 기준에 따른 57% ORR (CR+CRh+PR+CI)와 49% ORR (CR+CRh+PR) per mIWG가 나타났다.
데이터 컷오프 시점에서 여러 추가 환자가 확인되지 않은 반응 기준을 달성하였으며, 후속 평가를 기다리고 있다.
주요 2차 지표: 순수 병리학적 반응(PPR) 기준에 따른 80% ORR (CR+CRh+PR)와 반응을 달성하는 데 걸린 중간 시간은 2.0개월이며, 반응의 중간 지속 시간은 아직 성숙하지 않았다.
비주클라스티닙은 이 고급 전신 비만세포증 환자들에 대한 객관적 질병 지표에서 명확하고 임상적으로 유의미한 감소를 달성하였다.
결과 측정에 따르면, 혈청 트립타제에서 50% 이상의 감소를 보인 비율은 89%, 골수 비만세포에서 50% 이상의 감소 또는 집합체의 제거를 보인 비율은 89%, KIT D816V 변이 대립유전자 빈도에서 50% 이상의 감소를 보인 비율은 91%였다.
APEX 2부 안전성 및 내약성 비주클라스티닙 치료에서 보고된 가장 빈번한 치료 관련 부작용은 모발 색 변화(30.9%), 호중구감소증(29.6%), 미각 변화(28.4%), 혈소판감소증(24.7%) 및 ALT/AST 상승(20.9%)이었다.
환자의 14.8%만이 용량 감소가 필요했으며, 치료 관련 부작용으로 인해 중단된 환자는 없었다.대부분의 트랜스아미나제 상승은 저등급이며, 무증상이고 가역적이었다.
오직 한 환자만이 3등급 트랜스아미나제 상승을 경험하였고, 이는 용량 감소로 완전히 회복되었으며 환자는 치료를 계속하고 있다.APEX 2부의 전체 데이터에 대한 완전한 분석은 진행 중이다.
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