10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 7일, 리젤파머슈티컬스가 하위 위험 골수형성이상증후군을 평가하는 진행 중인 1b상 연구에서 R289에 대한 특정 데이터를 발표했다.
리젤의 보도자료 제목은 "리젤, 제67회 ASH 연례 회의 및 전시회에서 하위 위험 MDS 환자에 대한 R289의 진행 중인 1b상 연구 업데이트 데이터 발표"이다.보도자료는 본 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기에서 참조된다.
리젤파머슈티컬스(Nasdaq: RIGL)는 혈액 질환 및 암에 중점을 둔 상업 단계의 생명공학 회사로, R2891은 R835의 경구 프로드럭으로, 강력하고 선택적인 이중 억제제인 인터루킨 수용체 관련 키나제 1 및 4(IRAK1/4)의 억제제이다.
이 데이터는 2025년 12월 6일부터 9일까지 플로리다 올랜도에서 열리는 제67회 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 기조 발표로 Dr. Guillermo Garcia-Manero에 의해 발표된다.
리젤의 최고 의학 책임자인 Lisa Rojkjaer 박사는 "수혈 의존 하위 위험 MDS 환자에게는 새로운 치료법이 필요하다. 우리는 이러한 업데이트된 연구 결과를 공유하게 되어 기쁘다. 이는 R289가 이러한 환자에게 치료 옵션이 될 가능성을 강조한다"고 말했다.
리젤의 R289에 대한 공개 라벨 1b상 연구는 R/R 하위 위험 MDS 환자에서 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 초기 효능을 평가하고 있다. 연구의 용량 증가 단계는 2025년 7월에 완료되었으며, 2025년 10월에는 용량 확장 단계에서 첫 환자가 투여되었다. 최대 40명의 환자가 500mg을 하루에 한 번 또는 두 번 투여받아 향후 임상 시험을 위한 권장 2상 용량을 결정할 예정이다.2025년 10월 28일 기준 업데이트된 데이터의 주요 내용은 다음과 같다.33명의 환자가 등록되었으며, 이들은 치료가 어려운 집단을 대표한다.이들의 중간 연령은 75세이며, 이전 치료의 중간 횟수는 3회(범위: 1-8회)이다.
치료의 중간 지속 기간은 5.5개월(범위: 0.9 - 27.7개월)이며, R289는 이 치료가 어려운 하위 위험 MDS 환자 집단에서 모든 용량 그룹에서 일반적으로 잘 내약되었다. 가장 흔한 1/2등급 치료 유발 부작용(TEAEs)은 설사(30%), 변비 및 피로(각각 27%), 크레아티닌 증가 및 기침(각각 21%)이었다. 가장 빈번한 3/4등급 TEAEs는 빈혈(18%), 호중구 수 감소 및 폐렴(각각 15%), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가 및 아스파르트산 아미노전이효소(AST) 증가(각각 9%)였다.750mg 용량 그룹에서 1건의 용량 제한 독성(DLT)이 보고되었다.
평가 가능한 수혈 의존 환자(16주 이상 추적 관찰) 중 500mg QD 이상의 용량에서 6/18(33%)의 환자가 8주 이상의 지속적인 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI)을 달성하였다. RBC-TI의 지속 기간은 4명의 환자에서 16주 이상, 3명의 환자에서 24주 이상이었다. RBC-TI의 중간 발현 시간은 1.9개월이며, RBC-TI의 중간 지속 기간은 22.9주이다.
500mg QD 이상의 용량에서 R835의 혈장 농도는 건강한 자원자에서 관찰된 50-90%의 리포폴리사카라이드(LPS) 유도 사이토카인 방출 억제와 관련된 농도에 도달하거나 초과하였다. R289는 골수형성이상증후군 치료를 위한 고아약 지정과 수혈 의존 하위 위험 MDS 치료를 위한 신속 심사 지정을 FDA로부터 부여받았다.
리젤파머슈티컬스는 1996년에 설립된 생명공학 회사로, 혈액 질환 및 암 환자의 삶을 크게 개선하는 새로운 치료법을 발견하고 개발하는 데 전념하고 있다.
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