11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 11일, 테나야테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MyPEAK-1™ Phase 1b/2a 임상시험의 임상 보류가 해제됐다고 공식 통지를 받았다. 발표에 따르면 FDA가 제기한 모든 우려 사항이 해결됐으며, TN-201은 Myosin Binding Protein C3(MYBPC3)와 관련된 비대심근병증(HCM)의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.
테나야는 MyPEAK-1 임상 사이트와 협력하여 연구 프로토콜의 수정 사항을 구현하고 있으며, 이후 투약을 재개할 계획이다. 프로토콜 변경 사항은 환자 모니터링 및 면역억제 요법 관리와 관련된 활동을 표준화하는 데 중점을 두고 있다. 면역억제 요법은 예방적 프레드니손과 시롤리무스의 조합으로 변경되지 않는다. 이 프로토콜 수정은 이러한 약물의 투여 시기와 용량에 대한 회사의 학습을 공식화한 것으로, 더 높은 TN-201 용량에도 불구하고 코호트 간 면역억제제의 짧은 기간과 낮은 누적 용량을 가능하게 했다.
현재까지 TN-201은 일반적으로 잘 견디고 있으며, MyPEAK-1 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 여름에 모든 안전성 데이터를 검토한 후 임상시험의 지속적인 등록을 지지했다. 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다. 회사는 이번 보류가 데이터 이정표나 개발 일정에 영향을 미치지 않을 것으로 예상하고 있다.
MyPEAK-1 Phase 1b/2a 임상시험은 MYBPC3와 관련된 HCM 진단을 받은 증상 있는 성인(최대 24명)을 대상으로 하는 다기관, 개방형, 용량 증가 연구로, TN-201 유전자 대체 요법의 안전성, 내약성 및 임상 효능을 평가하기 위해 설계됐다. 현재까지 TN-201은 3E13 vg/kg 및 6E13 vg/kg의 두 가지 용량에서 두 개의 코호트에 대해 시험됐으며, 추가 MYBPC3 양성 성인을 등록하고 있다.
또한, 테나야테라퓨틱스는 TN-401 유전자 요법의 RIDGE™-1 Phase 1b/2 임상시험에서 첫 번째 코호트의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다. TN-401은 PKP2 유전자 변이에 의해 발생하는 비대심근병증(ARVC)의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있으며, 3E13 vg/kg의 용량에서 잘 견디고, 두 명의 환자에서 PKP2 단백질 수치가 증가했으며, 6개월 이상의 추적 관찰을 통해 심장 부정맥 부담이 의미 있게 감소한 것으로 나타났다.
테나야의 최고 의학 책임자인 휘트 틴글리는 RIDGE-1 시험에서 TN-401의 데이터 강도에 대해 기대감을 표명하며, 초기 데이터가 안전성 프로필, 심근세포에서의 유전자 요법의 일관된 전이 및 RNA와 단백질 발현, PVC 및 NSVT의 의미 있는 감소를 나타내고 있다고 밝혔다. PKP2 유전자 변이는 심장 근육 세포의 구조적 무결성과 세포 간 신호 전달을 유지하는 데 필요한 단백질의 부족을 초래하며, TN-401 유전자 대체 요법은 기능적인 PKP2 유전자를 심장 근육 세포에 전달하여 질병의 근본 원인을 해결하기 위해 설계됐다.
RIDGE-1 임상시험은 TN-401의 안전성, 내약성 및 활동성을 평가하기 위해 설계됐으며, 현재까지 3E13 vg/kg 용량에서 세 명의 환자가 투여됐다. 현재까지의 주요 발견은 TN-401이 3E13 vg/kg 용량에서 잘 견디고, 부작용은 일반적으로 경미하고 무증상이며 관리 가능하다는 것이다. 치료와 관련된 부작용 중에는 입원 모니터링으로 인해 심각한 부작용으로 분류된 일시적이고 무증상인 1등급의 심장 트로포닌 수치 상승이 있었다.현재까지 TN-401과 관련된 심장 제세동기 충격이나 부정맥 사건은 발생하지 않았다.모든 환자는 면역억제제를 중단했다.
이와 같은 데이터는 TN-401의 개발에 있어 중요한 이정표가 되며, 테나야는 코호트 1 및 코호트 2의 환자 모니터링을 계속하며 이 모멘텀을 이어갈 계획이다. 현재까지의 재무 상태를 보면, 테나야테라퓨틱스는 임상시험의 진행과 함께 긍정적인 데이터를 확보하고 있으며, 향후 임상 개발에 대한 기대감이 높아지고 있다.
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