15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 15일, 포트리스바이오테크(나스닥: FBIO)와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 CUTX-101(구리 히스티나트)의 신약 신청(NDA) 재제출을 클래스 1 재제출로 수용했다고 발표했다.
이에 따라 새로운 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 1월 14일로 설정되었다.
2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.
2025년 11월 14일, 센틴엘은 2025년 9월 30일 FDA로부터 받은 완전 응답 서한(CRL) 이후 수정된 NDA를 재제출했다.
이 CRL은 제조 시설의 cGMP 준수에 대한 관찰 사항을 언급했으나, CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함은 지적하지 않았다.
CUTX-101은 조기 치료를 받은 멘케스 질환 환자들의 전체 생존율을 크게 개선하는 것으로 나타났다.
센틴엘과의 거래에 따라, 센틴엘은 승인 시 사이프리움에 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처(PRV)를 이전할 것이며, 사이프리움은 CUTX-101의 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있다.
CUTX-101 NDA는 처음에 FDA로부터 우선 검토를 받았으며, 조기 치료를 받은 멘케스 질환 환자들의 전체 생존율을 크게 개선하는 긍정적인 임상 효능 결과로 뒷받침된다.
멘케스 질환은 구리 수송체 ATP7A의 유전자 변이에 의해 발생하는 드문 X-연관 열성 소아 질환이다.
멘케스 질환의 최소 출생 유병률은 남자 신생아 34,810명 중 1명으로 추정되며, 최근 유전체 기반 확인에 따르면 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.
이 질환은 희귀한 모발, 결합 조직 문제, 심각한 신경학적 증상 등을 특징으로 하며, 치료받지 않은 멘케스 질환 환자의 사망률은 높다.현재 멘케스 질환 및 그 변종에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.
사이프리움 테라퓨틱스는 멘케스 질환 및 관련 구리 대사 장애 치료를 위한 새로운 치료법 개발에 집중하고 있다.
2017년 3월, 사이프리움은 NIH의 유니스 케네디 슈라이버 아동 건강 및 인간 개발 연구소(NICHD)와 CUTX-101의 임상 개발을 진전시키기 위한 협력 연구 및 개발 계약을 체결했다.CUTX-101은 현재 FDA 검토 중인 임상 시험 약물이다.
2023년, 사이프리움은 CUTX-101에 대한 독점 권리를 센틴엘 테라퓨틱스에 이전했다.
사이프리움은 NICHD와 함께 멘케스 질환 환자에게 결함이 있는 구리 수송체의 작동 복사본을 전달하기 위한 AAV-ATP7A 유전자 치료 개발 및 상용화에 대한 전 세계 독점 라이센스 계약을 체결하고 있으며, CUTX-101과 병용하여 사용될 예정이다.AAV-ATP7A 유전자 치료는 현재 전임상 개발 중이며 FDA의 고아약 지정도 받았다.
포트리스바이오테크는 자산을 인수하고 발전시켜 주주를 위한 장기 가치를 증대시키는 혁신적인 생명공학 회사이다.
이 회사는 8개의 처방 의약품을 시장에 출시하고 있으며, 다양한 치료 분야에서 여러 프로그램을 개발하고 있다.
포트리스의 모델은 생명공학 산업의 전문성과 네트워크를 활용하여 제품 기회를 확장하고 발전시키는 데 중점을 두고 있다.
포트리스는 세계 유수의 학술 연구 기관 및 생명공학 회사와 파트너십을 맺어 각 기회를 최대한 활용하고 있다.포트리스바이오테크의 현재 재무 상태는 안정적이며, 향후 성장 가능성이 기대된다.
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