17일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍이 2025년 12월 17일 에모리 대학교 의사가 주관한 1상 임상시험에서 WP1066의 긍정적인 결과를 발표했다.
이 임상시험은 애틀랜타 아동 건강 관리 센터의 아플락 암 및 혈액 질환 센터에서 소아 종양학자 토비 맥도날드 박사가 이끌었다.
맥도날드 박사는 STAT3가 특정 소아 뇌종양에 중요하다는 것을 발견했으며 현재 소아과 교수이자 소아 신경종양학 프로그램의 책임자로 재직 중이다.
WP1066은 종양에 대한 면역 반응을 자극하기 위해 설계된 몰레큘린의 주력 면역/전사 조절제로, 조절 T 세포의 비정상적인 활동을 억제하고 p-STAT3, c-Myc, HIF-1α와 같은 주요 종양 유전자 전사 인자를 억제한다.
이 전사 인자들은 암세포 생존과 증식, 혈관 신생, 침습, 전이 및 종양과 관련된 염증에서 중요한 역할을 한다.
맥도날드 박사는 "이 첫 번째 아동 임상시험의 결과는 매우 공격적이고 화학요법에 저항하는 뇌암에서 활동의 긍정적인 신호를 보여준다. 예를 들어, 확산 내재성 뇌간 교종(DIPG) 환자에서 부분적인 종양 반응과 명확한 항종양 면역 변화가 관찰되었다"고 말했다.
1상 임상시험에서는 10명의 아동이 WP1066을 14일 동안 하루 두 번 투여받아 최대 용량을 결정했다.
고급 교모세포종 환자 3명에 대한 동정적 사용 치료도 평가되었으며, 결과적으로 유의미한 독성이 없고 최대 용량이 결정되었다.
WP1066은 STAT3의 발현을 억제하고 그 활동을 저해하며 항종양 면역 반응을 나타냈다.
WP1066의 전임상 효능은 이전에 입증되었고 성인에서의 효과도 연구되었으나, 이번 시험은 아동을 대상으로 한 첫 번째 시험이다.
맥도날드 박사와 그의 팀은 고급 교모세포종 환자를 모집했으며, 이들은 대부분 소아 뇌종양 관련 사망의 원인이다.고급 교모세포종과 DIPG는 진단 후 평균 생존율이 9개월에서 11개월에 불과하다.또한 재발성 신경모세포종 및 상피모세포종 환자도 연구에 포함되었다.
따라서 맥도날드 박사의 연구는 이러한 치료 불가능한 종양 환자들을 위한 새로운 치료 옵션을 찾는 데 중요한 필요를 충족시킨다.
몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 재발 악성 뇌종양 아동을 대상으로 한 1상 임상시험의 긍정적인 결과에 매우 고무되어 있다. 초기 데이터는 WP1066이 의미 있는 항종양 면역 반응을 활성화할 수 있는 능력을 보여준다. 이는 치료 옵션이 극히 제한된 환자 집단에서 중요한 메커니즘 증거이다. 아직 초기 단계이지만, 이러한 발견은 WP1066이 치료하기 어려운 소아 뇌암에 대한 새로운 면역 조절 접근법으로서의 잠재력을 강화한다.
연구 결과는 최근 Journal of Clinical Investigation Insight에 발표되었다.
WP1066 1상 임상시험에 대한 자세한 정보는 clinicaltrials.gov에서 NCT04334863 식별자를 참조하면 된다.
이 연구의 결과는 맥도날드 박사 팀이 후속 시험에서 추구하고자 하는 2상 개념의 기초가 된다.
현재 연구는 Peach Bowl LegACy Fund와 CURE Childhood Cancer의 지원을 받았다.
아플락 암 및 혈액 질환 센터는 아동 암, 혈액학 및 혈액 및 골수 이식 프로그램에서 국가적인 리더로, 매년 9,500명 이상의 환자를 치료하며, 그 중 거의 500명이 새로 진단된 암 환자이다.
이 센터는 매년 2,000명 이상의 독특한 겸상 적혈구 질환 환자를 치료하고 있으며, 330개 이상의 임상 시험에 접근할 수 있는 기회를 제공한다.
몰레큘린바이오텍은 3상 임상 단계의 제약 회사로, 치료하기 어려운 종양과 바이러스를 대상으로 하는 치료 후보군을 개발하고 있다.
회사의 주력 프로그램인 Annamycin은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린에서 흔히 발생하는 심장 독성을 피하도록 설계된 차세대 고효능 및 잘 견디는 안트라사이클린이다.
Annamycin은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중이다.
회사는 Annamycin과 사이타라빈을 병용하여 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 평가하는 중요한 적응형 설계 3상 시험인 MIRACLE(Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) 시험을 시작했다.
성공적인 1B/2상 연구(MB-106) 이후, 회사는 FDA의 의견을 반영하여 Annamycin의 잠재적 승인을 위한 개발 경로를 상당히 위험을 줄였다.
이 연구는 적절한 향후 제출 및 FDA 및 외국 동등 기관의 추가 피드백을 받을 수 있다.
또한 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하면서 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 WP1066을 개발하고 있으며, 뇌종양, 췌장 및 기타 암을 목표로 하고 있다.
몰레큘린은 또한 WP1122를 포함한 항대사물질 포트폴리오를 보유하고 있으며, 이는 병원체 바이러스 및 특정 암 적응증의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.
회사에 대한 자세한 정보는 www.moleculin.com을 방문하고 X, LinkedIn 및 Facebook에서 연결하면 된다.
이 보도자료의 일부 진술은 1933년 증권법 제27A조, 1934년 증권거래법 제21E조 및 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이다.이러한 진술은 위험과 불확실성을 포함한다.
이 보도자료의 미래 예측 진술에는 MIRACLE 임상 시험의 첫 45명 피험자에 대한 지속적인 모집, 치료 및 비맹검 데이터 수신과 관련된 진술이 포함된다.
몰레큘린은 이 보도자료에 설명된 임상 시험을 수행하기 위해 상당한 추가 자금이 필요하며, 회사는 이러한 자금을 확보할 수 있는 약속이 없다.
이 보도자료에 설명된 이정표는 회사가 적시에 이러한 자금을 확보할 수 있는 능력을 전제로 한다.
몰레큘린은 이러한 미래 예측 진술에 반영된 기대가 작성 당시 합리적이라고 믿지만, 기대는 결과가 이러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.
몰레큘린은 '믿는다', '추정한다', '예상한다', '계획한다', '프로젝트한다', '의도한다', '잠재적', '할 수 있다', '할 것이다', '해야 한다', '대략' 또는 미래 사건이나 결과의 불확실성을 전달하는 기타 단어를 사용하여 미래 예측 진술을 식별하려고 시도했다.
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