29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 24일, 오메로스는 미국 식품의약국(FDA)이 YARTEMLEA®(narsoplimab-wuug)를 조혈모세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증(TA-TMA) 치료를 위해 승인했다고 발표했다.
TA-TMA는 조혈모세포 이식의 합병증으로, 종종 치명적이다. YARTEMLEA는 성인과 2세 이상의 어린이를 위한 유일한 승인된 치료법이다. YARTEMLEA는 MASP-2를 선택적으로 억제하여 경로 활성화를 차단하면서도 고전적 및 대체 보체 기능을 보존한다. 이 약물은 성인과 2세 이상의 어린이에서 사용이 승인되었다.
이 승인에 대해 메모리얼 슬로안 케터링 암 센터의 성인 골수 이식 서비스 책임자인 미겔-안젤 페랄레스 박사는 "이 승인은 조혈모세포 이식 및 TA-TMA 치료에서 오랫동안 기다려온 돌파구"라고 말했다. 그는 "지금까지 우리는 효과적인 TA-TMA 치료법이 부족했으며, 생명을 위협하는 이식편대숙주병의 위험을 크게 증가시키는 칼시뉴린 억제제를 수정하는 것과 같은 지지적 조치에 의존해왔다"고 덧붙였다.
YARTEMLEA의 승인은 성인 TA-TMA 환자를 대상으로 한 단일군, 공개 연구의 결과를 바탕으로 하며, 확장 접근 프로그램(EAP)에서 추가 데이터를 지원받았다. EAP에서 19명의 환자(성인 13명, 소아 6명)가 평가 가능한 환자 수준의 반응 데이터를 보였다. 효능은 TMA 완전 반응(CR)으로 평가되었으며, 이는 TMA의 주요 실험실 지표(혈소판 수 및 LDH 수치)의 개선과 함께 장기 기능 개선 또는 수혈 독립성을 포함한다.
TA-TMA 연구에서 28명 중 17명(61%)이 CR을 달성했으며, EAP에서 19명 중 13명(68%)이 CR을 달성했다. TA-TMA 연구와 EAP에서 TMA 진단 후 100일 생존율은 각각 73%와 74%였다. 모든 환자는 고위험 TA-TMA에 대한 국제 조화 기준을 충족하여 각 환자가 불량한 예후와 높은 사망 위험을 가진 것으로 분류되었다.
YARTEMLEA는 TA-TMA 치료에 있어 유일한 승인된 요법으로, 박스 경고가 없고 위험 평가 및 완화 전략(REMS)도 필요하지 않다. 치료 전 예방접종이 필요하지 않으며, YARTEMLEA 치료를 받은 환자에서 심각한 감염 및 기타 부작용이 발생할 수 있다.
FDA의 YARTEMLEA 승인 이후, 오메로스는 2026년 1월로 예정된 미국 제품 출시 준비를 마무리하고 있다. YARTEMLEA의 진단 코드와 절차 코드가 마련되었으며, YARTEMLEA 환자 지원 프로그램인 YARTEMLEAssist™는 2026년 1분기에 제공될 예정이다.
오메로스의 회장 겸 CEO인 그레고리 A. 데모풀로스 박사는 "YARTEMLEA의 FDA 승인은 오메로스와 TA-TMA에 직면한 환자 및 가족에게 중요한 이정표"라고 말했다. 그는 "우리는 이 치명적인 합병증에 대한 첫 번째 FDA 승인 치료법을 제공할 수 있게 되었으며, 이는 성인과 어린이 모두에게 자신 있게 사용할 수 있는 데이터와 이점-위험 프로필을 지원한다"고 강조했다.
TA-TMA는 자가 및 동종 조혈모세포 이식 후 발생할 수 있으며, 동종 이식 후 발생률이 더 높다. 미국과 유럽에서 매년 약 30,000건의 동종 이식이 시행되며, 최근 연구에 따르면 TA-TMA는 동종 이식 수혜자의 최대 56%에서 발생할 수 있다. YARTEMLEA는 TA-TMA 치료를 위한 유일한 승인된 치료법이다.
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