29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 29일, 메레오바이오파마그룹(이하 메레오)은 골형성부전증(OI) 환자를 대상으로 한 세트루수맙(UX143)의 임상 3상 ORBIT 및 COSMIC 연구 결과를 발표했다.
두 연구 모두 플라시보(ORBIT) 또는 비스포스포네이트(COSMIC)와 비교하여 연간 임상 골절률 감소라는 주요 목표를 달성하지 못했다. 그러나 두 연구 모두 플라시보 및 비스포스포네이트와 비교하여 뼈 미네랄 밀도(BMD) 개선이라는 2차 목표를 강력한 통계적 유의성을 가지고 달성했다.
안전성 프로필에는 변화가 관찰되지 않았다. 메레오의 CEO인 드니즈 스코츠-나이트는 "이 결과에 실망했지만, 데이터에 대한 추가 분석을 진행하여 단계와 프로그램의 최선의 경로를 평가할 것"이라고 말했다. 특히 OI 환자에게는 치료 옵션이 부족하다는 점을 강조했다.
또한, 메레오는 자사의 현금 자원을 신중하게 관리하고 있으며, 상업화 전 및 제조 활동을 즉각적으로 축소하고, 알벨레스타트에 대한 파트너십 논의를 계속 진행하고 있다. ORBIT 연구에서는 참가자들이 플라시보와 비교하여 통계적으로 유의미하고 상당한 BMD 개선을 경험했으며, 이는 2상 연구에서 관찰된 치료 효과와 일치하는 수준이었다. 그러나 이러한 BMD 변화는 연간 골절률 감소와는 관련이 없었고, 플라시보 그룹에서는 낮은 골절률이 나타났다.
소아 환자를 대상으로 한 COSMIC 연구에서는 환자들이 ORBIT 연구에 등록된 환자들보다 기초 골절률이 상당히 높았다. 이 젊은 환자 집단에서는 세트루수맙 치료를 받은 환자들이 비스포스포네이트 치료를 받은 환자들에 비해 연간 골절률 감소와 관련된 의미 있는 BMD 개선을 보였으나, 이 감소는 통계적 유의성을 충족하지 못했다. 메레오의 현금 잔고는 2025년 3분기 말 기준으로 4,870만 달러였다.
회사는 세트루수맙 데이터에 대한 추가 분석을 진행하면서 비용을 엄격하게 통제할 예정이다. 한편, 메레오는 자사가 보유한 프로그램과 파트너십 프로그램의 가치를 극대화하기 위해 노력할 것이다. 세트루수맙은 골형성부전증(OI) 환자에서 뼈 형성을 억제하는 스클레로스틴을 억제하는 완전 인간 단클론 항체이다. 스클레로스틴을 차단함으로써 OI에서 새로운 뼈 형성, 뼈 미네랄 밀도 및 뼈 강도를 증가시킬 것으로 기대된다.
OI의 유전적 장애는 뼈 대사에 영향을 미치며, OI 환자는 뼈의 취약성 증가로 인해 높은 골절률을 보인다. OI는 전 세계적으로 약 6만 명의 환자에게 영향을 미치며, 현재 OI에 대한 승인된 치료법은 없다. 메레오바이오파마는 희귀 질환을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생물 제약 회사로, 세트루수맙 외에도 알벨레스타트 및 반틱투맙과 같은 제품 후보를 보유하고 있다.
메레오는 세트루수맙에 대한 파트너인 울트라제닉스와 협력하여 임상 연구를 진행하고 있으며, 이 파트너십은 최대 2억 4,500만 달러의 추가 마일스톤 지급 및 상업적 판매에 대한 로열티를 포함한다. 메레오는 EU 및 UK 상업적 권리를 보유하고 있으며, 울트라제닉스에 대해 해당 지역에서의 상업적 판매에 대한 로열티를 지급할 예정이다. 메레오의 재무 상태는 현재 4,870만 달러의 현금 잔고를 보유하고 있으며, 향후 연구 개발 및 상업화 활동에 대한 비용 통제를 통해 안정적인 재무 관리를 이어갈 계획이다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1719714/000119312525332520/0001193125-25-332520-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
