6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 6일, 젠프렉스는 제2형 당뇨병(T2D) 동물 연구에서 GPX-002에 대한 긍정적인 초기 전임상 데이터를 발표하는 보도자료를 발행했다.
이 데이터는 T2D 비인간 영장류(NHP)에서 새로운 당뇨 유전자 치료법의 생체 내 개념 증명을 보여주며, T2D 쥐에서 소진된 베타 세포를 재생시키고 정상적인 포도당 수치를 회복했다.
GPX-002는 젠프렉스의 당뇨 유전자 치료제 후보로, 초기 전임상 데이터에 따르면 제1형 당뇨병(T1D)과 T2D의 장기적인 조절 가능성을 지닌 것으로 보인다.
젠프렉스의 연구 협력자들은 자연 발생 T2D NHP 모델에서 GPX-002의 전임상 연구를 진행하고 있다.
첫 번째 NHP는 GPX-002를 췌장관에 직접 주입하는 새로운 주입 과정을 통해 치료받았으며, 이 과정은 Pdx1 및 MafA 유전자가 포함된 아데노 연관 바이러스(AAV) 벡터를 사용했다.
두 번째 NHP는 췌장에 직접 주사하여 GPX-002로 치료받았다. 두 마리의 T2D NHP에 대한 연구에 따르면, 보도자료는 GPX-002가 T2D에서 소진된 베타 세포를 재생할 수 있음을 밝혔다.
첫 번째 NHP에 대한 AAV 주입은 여러 달에 걸쳐 포도당 내성 검사에서 개선을 가져왔으며, 7개월 후에는 정상적인 포도당 내성 검사 결과를 보였다.
이 NHP는 GPX-002 AAV 벡터 주입 직전에는 심각한 T2D와 비정상적으로 높은 포도당 내성 검사 결과를 보였다.
포도당 내성 검사에서의 개선은 인슐린 요구량 감소와 함께 나타났으며, 이는 GPX-002 치료로 재생된 소진된 베타 세포의 재프로그래밍과 일치한다.
두 번째 NHP에 대한 췌장 주사는 3개월 후 포도당 내성 검사에서 유의미한 개선을 보였으나 정상적인 포도당 내성 검사 결과를 달성하지는 못했다.
GPX-002의 췌장 주사는 여전히 T2D에 대한 효능의 증거를 보여주지만, 췌장관 내 주입이 알파 및 베타 세포에 대한 매우 유리한 전달 방법으로 보인다. 정해진 기간 동안의 면역 억제 요법은 AAV에 대한 면역 반응을 예방할 수 있다.
T2D 연구에서 AAV 구조체를 사용하는 쥐는 면역 억제가 필요하지 않지만, NHP는 AAV 구조체에 대한 면역 반응을 보인다.
AAV 단백질은 감염된 세포에서 6개월 이하로 발현되는 것으로 보이며, 젠프렉스의 첫 번째 NHP에 대한 초기 연구는 6개월 후에는 추가적인 면역 억제가 필요하지 않음을 시사한다.
NHP에서 정해진 기간 동안 면역 억제의 필요성에 대한 이러한 새로운 이해는 이전에 사용된 짧은 면역 억제 요법보다 더 나은 결과를 가져올 수 있다. 보도자료는 젠프렉스가 T2D에서 GPX-002에 대한 이 초기 전임상 데이터에 대해 매우 고무되어 있다고 밝혔다.
이 연구는 이미 T1D에서 알파 세포를 재프로그래밍하여 개선된 포도당 항상성을 입증한 젠프렉스의 기존 연구를 강화하며, 이제는 젠프렉스의 당뇨 기술을 활용하여 T2D에 시달리는 나머지 90~95%의 당뇨 환자에게 치료 기회를 열 수 있는 가능성을 보여준다.
연구자들은 T1D 및 T2D의 NHP 모델에서 GPX-002 치료에 대한 전임상 연구를 계속 진행하고 있으며, 공식 독성 연구 및 이후의 임상 시험 신청을 계획하고 있다.현재 NHP에서의 연구는 6개월의 면역 억제 후 효능을 평가하고 있다.
GPX-002의 전임상 시험 결과는 이후 단계의 임상 시험에서 얻어질 결과를 예측하지 못할 수 있다. 보도자료는 젠프렉스의 연구 협력자들이 T2D 쥐에서도 GPX-002에 대한 전임상 연구를 수행했으며, 이 경우 면역 억제가 필요하지 않았다고 발표했다.
쥐 모델에서 연구자들은 GPX-002를 췌장관에 직접 주입하는 새로운 주입 과정을 통해 T2D 쥐를 치료했다.
연구자들은 생체 내 및 생체 외 연구에서 GPX-002로 치료된 T2D 쥐와 당뇨 췌도에서 포도당 자극 인슐린 분비가 증가했음을 보여주었으며, 이는 새로운 유전자 치료법이 소진된 베타 세포를 재생하고 보충할 수 있는 능력을 뒷받침한다.
T2D에서 췌장 베타 세포는 고혈당 수치를 관리하기 위해 충분한 인슐린을 생산하고 분비할 수 없게 되며, 이를 베타 세포 기능 장애라고 한다.
이 연구에서 GPX-002 치료 후 소진된 베타 세포가 재생되어 인슐린을 방출하고 포도당을 생산하는 적절한 기능을 할 수 있게 되었다. 수술 후 4주가 지나 연구자들은 포도당 내성 검사를 실시했으며, 이는 T2D 쥐에서 기초선과 비교하여 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었고, T2D 쥐에서 고혈당이 역전되었으며 정상적인 포도당 수치를 나타냈다.
이러한 결과는 T2D에서 소진된 베타 세포를 재생하고 보충하는 GPX-002의 능력을 더욱 강화한다. GPX-002는 현재 T1D와 T2D 모두의 치료를 위해 개발되고 있다.
T1D와 T2D 모두에서 Pdx1 및 MafA 유전자가 포함된 AAV 벡터를 췌장관에 직접 주입하는 동일한 일반적인 새로운 접근 방식이 사용된다.인간에서는 이를 일상적인 내시경 절차로 수행할 수 있다.
T1D에서 GPX-002는 췌장의 알파 세포를 기능성 베타 유사 세포로 변환하여 인슐린을 생산할 수 있도록 설계되었으며, 베타 세포와는 충분히 구별되어 면역 체계를 회피할 수 있다.
생체 내 전임상 연구는 GPX-002가 T1D 쥐 모델에서 정상 혈당 수치를 장기간 회복시켰음을 보여준다.
T2D에서는 자가 면역이 작용하지 않기 때문에 GPX-002가 소진된 베타 세포를 재생하고 보충할 것으로 믿어진다.재무제표 및 전시물에 대한 항목 9.01. 전시물.
전시물 번호 설명: 커버 페이지 인터랙티브 데이터 파일(Inline XBRL 문서 내에 포함됨).
서명 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 이 보고서를 서명할 권한이 있는 자에 의해 적법하게 서명되었다.
젠프렉스 날짜: 2026년 1월 6일 작성자: /s/ 라이언 콘퍼 라이언 콘퍼 사장, 최고 경영자 및 최고 재무 책임자 (주요 경영 책임자 및 주요 재무 및 회계 책임자)
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