8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 8일, 크리스탈바이오테크는 KB407의 1상 CORAL-1 연구에서 긍정적인 중간 임상 업데이트를 발표했다.이 연구는 낭포성 섬유증 환자의 폐에 야생형 CFTR 단백질 전달을 확인했다.
보도자료에 따르면, 회사는 2026년 1월 8일 오후 4시 30분(동부 표준시)에 임상 데이터와 KB407 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다.
이 콜과 웹캐스트를 위해 회사는 슬라이드 프레젠테이션을 제공했으며, 이는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있다.
보도자료와 슬라이드 프레젠테이션은 각각 Exhibit 99.1 및 Exhibit 99.2로 첨부되어 있다.
이번 업데이트는 KB407의 폐 전달 및 야생형 CFTR 단백질의 발현을 확인한 것으로, 6명의 환자에서 성공적인 기관지 내시경을 통해 KB407의 전파가 확인되었다.각 환자에서 전파된 기관지 세포의 비율은 29.4%에서 42.1%까지 다양했다.
회사는 2026년 1분기 중에 FDA와의 조율을 통해 CORAL-3 연구에 대한 등록 반복 투여 연구 설계를 제출할 예정이다.
KB407은 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 하는 다기관, 용량 상승 1상 연구인 CORAL-1에서 평가되고 있으며, 109 PFU의 KB407을 흡입하는 방식으로 하루에 한 번, 두 번 또는 네 번 투여하는 세 가지 용량 상승 코호트가 포함되어 있다.
2026년 1월 6일 기준으로, 총 7명의 환자가 CORAL-1의 가장 높은 용량 코호트인 코호트 3에서 KB407을 투여받았다.이 중 4명은 조절제 치료를 받을 수 없는 환자였다.
모든 환자는 109 PFU의 KB407을 하루에 네 번 흡입한 후, 마지막 투여 후 24-96시간 이내에 기관지 내시경을 받았다.
7명 중 6명의 환자에서 기관지 내시경이 성공적으로 수행되었고, 분자 분석에 적합한 생검이 수집되었다.
모든 코호트 3 환자에서 조절제 상태와 유전적 배경에 관계없이 KB407의 전파가 확인되었으며, CFTR 또는 바이러스 마커 면역형광법에 의해 평가된 결과, 6명의 환자에서 기관지 세포의 전파 비율은 29.4%에서 42.1%로 나타났다.주요 분자 결과는 다음과 같다.
조절제 비적격 환자(4명)의 경우, 생검 분석에 적합한 모든 생검(총 23개)은 CFTR 또는 바이러스 마커 발현이 긍정적이었다.이는 KB407이 폐의 기관지에서 널리 퍼졌음을 나타낸다.
조절제 적격 환자(2명)의 경우, 분석에 적합한 모든 생검은 바이러스 마커 발현이 긍정적이었다.
코호트 3에서 가장 높은 용량을 투여받은 환자들은 KB407을 잘 견디고 있으며, 모든 KB407 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 일시적이었다.
기관지 내시경 완료 24시간 후에 천식 악화의 심각한 부작용이 보고되었으나, 독립 데이터 모니터링 위원회는 이 사건이 절차와 관련이 있으며 KB407과는 관련이 없다고 판단했다.이 사건은 5일 만에 해결되었다.
크리스탈바이오테크는 KB407의 반복 투여 연구를 진행할 계획이며, 이는 등록을 위한 연구로 진행될 예정이다.
회사는 Cystic Fibrosis Foundation과 협력하여 임상 개발을 가속화하고 잠재적인 등록 일정을 지원할 예정이다.
현재 회사의 재무 상태는 긍정적이며, KB407의 임상 데이터는 낭포성 섬유증 환자들에게 큰 변화를 가져올 것으로 기대된다.
또한, KB407은 20,000명 이상의 조절제 비적격 환자들을 대상으로 하는 20억 달러 이상의 시장 기회를 가지고 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1711279/000171127926000005/0001711279-26-000005-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
