12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료제의 최근 성과와 2026년의 여러 가치 창출 촉매에 대한 계획을 업데이트했다.
뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden 등록 시험에서 여러 참가자에게 투여가 완료된 것을 기쁘게 생각한다. 이는 2026년 2분기 내에 투여 완료를 향한 중요한 단계다"라고 밝혔다.
또한, 뉴로진은 2026년 중반에 Phase 1/2 시험에서 소아 및 청소년/성인 집단에 대한 중간 안전성 및 유효성 데이터를 발표할 계획이다.
NGN-401 프로그램의 최근 성과로는 2025년 4분기에 Embolden 등록 시험에서 여러 참가자에게 투여가 완료되었고, 미국 내 13개의 임상 시험 사이트가 Embolden 시험을 진행하고 있으며, 레트 증후군을 가진 여성에 대한 Phase 1/2 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 보고했다. 이 데이터는 질병의 심각도 전반에 걸쳐 지속적인 다영역 개선을 보여주었다.
2026년의 주요 이정표로는 Embolden 등록 시험에서 참가자 투여 완료, Phase 1/2 시험에서 소아 집단(4-10세; n=8) 및 청소년/성인 집단(≥ 11세; n=2)에 대한 중간 안전성 및 유효성 데이터 발표가 포함된다.
뉴로진은 2026년 1월 14일 오전 7시 30분(PT)에 J.P. Morgan Healthcare Conference에서 발표할 예정이다. 발표는 뉴로진 웹사이트의 투자자 관계 섹션에서 웹캐스트로 제공되며, 이벤트의 재생도 제한된 시간 동안 가능하다.
뉴로진의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환에 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것이다. 뉴로진은 기존 유전자 치료의 한계를 극복하기 위해 새로운 접근 방식과 치료법을 개발하고 있으며, 이는 목표 조직에 대한 분포를 극대화하기 위한 전달 접근 방식을 선택하고, 최적의 유효성과 안전성 프로필을 위해 효능과 순도를 극대화하는 제품을 설계하는 것을 포함한다.
NGN-401은 레트 증후군에 대한 일회성 치료제로 개발 중인 AAV9 유전자 치료제다. 이는 뉴로진의 EXACT™ 유전자 조절 기술의 통제 하에 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하는 첫 번째 임상 후보다. NGN-401은 FDA의 START Pilot Program에 선정되었으며, 재생 의학 진전 치료(RMAT) 지정, 희귀 의약품 지정, 신속 심사 지정 및 희귀 소아 지정도 받았다.
2025년의 성과로는 Phase 1/2 시험의 등록 완료, Embolden 등록 시험에 대한 FDA의 조율 확보, 여러 참가자에게 Embolden에서의 투여 완료, 긍정적인 중간 Phase 1/2 데이터 보고, EMA로부터 PRIME 지정을 받았다.
현재 뉴로진은 2028년 1분기까지 자금이 지속될 것으로 예상하고 있으며, NGN-401의 상업화에 대한 준비를 위해 적극적으로 참여하고 있다. 2025년 10월 30일 기준으로 NGN-401의 임상 시험에서 100%의 참가자가 핵심 질병 영역에서 기능적 개선을 보였으며, 총 35개의 발달 이정표가 달성되었다. 이 데이터는 NGN-401이 레트 증후군 치료에 있어 최고의 유전자 치료제가 될 가능성을 보여준다.
현재 뉴로진의 재무 상태는 안정적이며, 2028년 1분기까지 자금이 충분할 것으로 보인다. 이러한 재무적 기반은 NGN-401의 상업화와 관련된 주요 이정표를 달성하는 데 중요한 역할을 할 것이다.
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