13일 미국 증권거래위원회에 따르면 프리시젼바이오사이언스(증권코드: DTIL)는 2026년을 위한 전략적 우선순위를 설정하고, 만성 간염 B 치료를 위한 PBGENE-HBV와 듀셴 근이영양증 치료를 위한 PBGENE-DMD의 임상 프로그램 진전을 강조하는 사업 업데이트를 발표했다.
2025년 12월 31일 기준으로 약 1억 3천 7백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 제한된 현금이 예상되며, 이는 PBGENE-HBV 및 PBGENE-DMD의 데이터 이정표를 2028년까지 지원할 것으로 보인다.
2026년에는 여러 임상 이정표가 예정되어 있으며, 프리시젼바이오사이언스는 이러한 잠재적으로 혁신적인 치료법을 통해 운영 우수성을 지속적으로 기대하고 있다.
PBGENE-HBV는 cccDNA를 제거하고 통합된 HBV DNA를 비활성화하여 간염 B의 완전한 치료를 목표로 설계되었다.
2025년 11월 AASLD에서 보고된 데이터는 모든 환자에서 용량 의존적인 효과와 항바이러스 활성을 명확히 보여주었다.
안전성 데이터는 PBGENE-HBV가 0.8 mg/kg까지의 용량에서 용량 제한 독성이 없음을 나타냈다.
2026년 상반기에는 추가 생검 데이터가 예상되며, PBGENE-HBV의 용량 최적화를 위한 다양한 요소를 평가하고 있다.
PBGENE-DMD는 45-55 엑손에 돌연변이가 있는 듀셴 근이영양증 환자에게 내구성 있는 기능적 근육 개선을 제공할 수 있도록 설계된 혁신적인 유전자 편집 치료법이다.
IND 신청이 승인되면, FUNCTION-DMD 임상 시험은 2026년 1분기 말 또는 2분기 초에 첫 환자를 투여할 예정이다.
프리시젼바이오사이언스는 ARCUS® 플랫폼을 통해 유전자 편집 치료제를 개발하고 있으며, 이는 기존 기술과 차별화된 방식으로 작동한다.
2026년에는 PBGENE-HBV와 PBGENE-DMD의 데이터 이정표를 달성할 수 있을 것으로 기대된다.
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