26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 26일, 뉴로진(나스닥: NGNE)은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족들에게 생명을 변화시키는 유전자 치료제를 제공하기 위해 설립된 임상 단계의 회사로, 미국 식품의약국(FDA)이 NGN-401에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.
NGN-401은 레트 증후군 치료를 위한 임상 개발이 진행 중인 유전자 치료제로, FDA는 2025년 10월 30일 기준의 임상 1/2상 시험에서의 중간 효능 및 안전성 데이터를 검토한 결과 이 지정을 부여했다.
이 데이터는 환자 수준의 데이터와 지원 비디오 문서를 포함하여, 레트 증후군의 여러 영역에서 임상적으로 의미 있는 지속적인 기능 개선을 보여주었다.
NGN-401은 레트 증후군에 대한 일회성 치료제로 평가되고 있으며, 뉴로진의 독점적인 EXACT™ 유전자 조절 기술을 통해 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하도록 설계되었다.
이 치료제는 비임상 생체 분포 데이터를 기반으로 뇌와 신경계에 직접적으로 가장 넓은 범위로 전달되도록 뇌실 내 투여를 통해 전달된다.
현재 NGN-401은 Embolden™ 등록 임상 시험에서 평가되고 있으며, 2026년 2분기 내에 투여 완료가 예상된다.
뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "FDA의 혁신 치료제 지정 결정은 NGN-401에서 관찰된 임상적으로 의미 있는 지속적인 다영역 기능 개선을 검증하며, 레트 증후군 환자들이 겪고 있는 중대한 의료적 필요를 강조한다"고 말했다.
혁신 치료제 지정은 심각한 질환 치료를 위한 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 설계되었으며, 임상적으로 중요한 최종점에서 기존 치료제보다 상당한 개선 가능성을 나타내는 초기 임상 증거를 보여주어야 한다.
이 지정의 혜택으로는 우선 심사 자격, 생물학적 제품 허가 신청의 섹션을 순차적으로 제출할 수 있는 기회, FDA의 효율적인 승인 경로 결정에 대한 조직적 약속이 포함된다.
NGN-401에 대한 이 지정은 FDA가 부여한 여러 규제 지정 중 최신 사례로, 재생 의학 고급 치료(RMAT) 및 희귀 소아 질환 지정, FDA의 희귀 질환 치료를 위한 임상 시험 지원 프로그램(START) 파일럿 프로그램 선정 등이 포함된다.
뉴로진은 임상 단계의 생명공학 회사로, 파괴적인 신경 질환에 영향을 받는 사람들과 그 가족들을 위해 생명을 변화시키는 유전자 치료제를 개발하는 데 집중하고 있다.
회사는 생물학 우선 접근 방식을 사용하여 최적화된 전달 방법과 결합하여, 독창적이고 독점적인 EXACT™ 유전자 조절 기술로 구동되는 목적에 맞춘 유전자 치료제를 개발하고 있다.NGN-401은 레트 증후군에 대한 잠재적인 최상의 일회성 치료제로 개발되고 있다.
NGN-401은 임상 1/2상 시험에서 다영역의 지속적인 개선을 보여주었으며, 1E15 vg 용량에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.
NGN-401은 FDA로부터 혁신 치료제, 재생 의학 고급 치료, 신속 심사, 고아 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 유럽 의약품청으로부터 고급 치료 의약품, 고아 및 우선 의약품 지정을 받았다.
또한 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관으로부터 혁신적인 라이센스 및 신청 경로 지정을 받았다.
이 보도 자료에 포함된 역사적이지 않은 진술은 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술로 식별된다.
이러한 진술은 목표, 의도 및 향후 계획, 경향, 사건, 운영 결과 또는 재무 상태에 대한 기대를 논의할 수 있으며, 뉴로진 경영진의 현재 기대 및 신념과 경영진이 현재 이용할 수 있는 정보에 기반한다.
이러한 진술은 NGN-401의 치료 잠재력 및 유용성, 효능 및 임상적 이점, 안전성 및 내약성 프로필, NGN-401 임상 시험의 중간 결과의 적용 가능성, NGN-401의 최상의 유전자 치료제가 될 가능성, 임상 시험 설계 및 개발 계획, 임상 시험의 예상 투여 및 완료 시기, NGN-401의 임상 시험 결과의 반응률 및 지속 가능성, 추가 데이터 공개 시기, NGN-401의 임상 시험 성공 가능성, 뇌실 내 투여를 통한 NGN-401의 임상적 이점, FDA와의 향후 상호작용 및 예상되는 규제 지정의 이점 등을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 일반적으로 예측적 성격을 가지며, 미래 사건이나 조건에 의존하거나 이를 언급하며, "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "예상하다", "계획하다", "가능성이 높다", "믿다", "추정하다", "프로젝트하다", "의도하다", "진행 중이다"와 같은 단어를 포함한다.
이러한 진술은 뉴로진의 통제 밖에 있는 많은 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 실제 결과가 예상 결과와 실질적으로 다를 수 있다.
이러한 위험, 불확실성 및 가정에는 뉴로진의 연례 보고서, 분기 보고서 및 기타 SEC에 제출한 문서에서 확인된 위험 요소가 포함된다.
이 커뮤니케이션의 내용은 미래 예측 진술이 달성될 것이라는 보장으로 간주되어서는 안 된다.
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