3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 3일, 프리오반트 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 피부근염 치료를 위한 브레포시티닙의 신약 신청(NDA)을 수락하고 우선 심사를 부여했다고 발표했다.
FDA는 2026년 3분기에 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 지정했으며, 회사는 2026년 9월 말에 미국에서 이 약물을 출시할 것으로 예상하고 있다.
FDA는 승인될 경우 심각한 질환의 치료 안전성 또는 효과성을 크게 개선하는 의약품에 대해 우선 심사를 부여한다.
우선 심사 지정은 피부근염에서의 상당한 미충족 의료 수요와 브레포시티닙을 평가한 3상 VALOR 연구 결과에 의해 뒷받침되었다.
VALOR 연구는 241명을 대상으로 한 가장 길고 큰 피부근염 개입 시험으로, 피부근염에서 최초로 긍정적인 52주 위약 대조 연구 결과를 보였다.
"피부근염 환자와 의료 커뮤니티는 수십 년 동안 질병 생물학을 직접 타겟으로 하는 혁신적인 치료법을 기다려왔으며, 이 쇠약한 질병에 대한 첫 번째 FDA 승인 가능성을 눈앞에 두고 있다. 이는 매우 흥미로운 일이다"라고 하버드 의대 피부과-류마티스학 펠로우십 프로그램 디렉터인 루스 앤 블루겔스 박사가 말했다.
"피부근염 환자들은 고통받고 있으며, 더 나은 치료 옵션이 절실히 필요하다. 브레포시티닙의 3상 데이터는 이 치료법이 환자들의 삶의 질과 기능을 의미 있게 개선할 가능성이 있음을 시사한다. 우리는 피부근염 환자들을 돌보는 데 있어 큰 진전을 이루었다."
피부근염 환자들은 근육 질환, 피부 질환 및 만성 고용량 스테로이드 의존으로 인한 상당한 질병 부담을 경험한다. 통제되지 않는 만성 염증으로 인한 장기 손상과 만성 스테로이드 의존의 부담은 현재 표준 치료를 받고 있는 피부근염 환자들 사이에서 높은 동반 질환 비율에 기여한다.
"브레포시티닙에 대한 NDA의 수락은 피부근염 환자들에게 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하기 위한 우리의 목표에 대한 의미 있는 진전을 나타낸다"라고 프리오반트의 CEO인 벤 짐머가 말했다. "우리는 FDA와 긴밀히 협력하여 이 약물이 가능한 한 빨리 환자들에게 제공될 수 있도록 최선을 다할 것이다."VALOR 연구는 90개 사이트에서 피부근염 환자 241명을 등록한 글로벌 3상 시험이다.
피험자들은 브레포시티닙 30mg, 브레포시티닙 15mg 및 위약으로 1:1:1로 무작위 배정되었다. 브레포시티닙 30mg은 52주 차에 근염 총 개선 점수(TIS)의 주요 지표에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다. TIS는 질병 활동성의 6가지 측정치를 포함하는 복합 지표이다. 위약 대비 이점은 4주 차부터 나타났으며, 이후 모든 방문에서 지속되었다.
브레포시티닙 30mg은 또한 피부 질환, 근육 질환 및 스테로이드 절약을 포함한 9개의 주요 보조 지표에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다. 브레포시티닙 30mg 환자의 3분의 2 이상이 최소 40의 총 개선 점수(TIS40)를 달성했으며, 이는 최소 임상적으로 중요한 차이의 두 배에 해당한다. 절반 이상이 TIS40 기준을 달성하면서도 스테로이드 의존이 ≤2.5mg/일로 유지되었다.
VALOR 시험은 양성 또는 악성 신생물의 병력이 있는 환자와 여러 심혈관 위험 요소를 가진 환자를 포함한 폭넓은 피부근염 인구를 등록하였다. 연구에서 브레포시티닙 30mg군에서 위약군에 비해 심각한 감염이 증가하였으나, 이러한 사건은 의료 관리로 해결되었으며 대부분의 경우 브레포시티닙 치료가 완료되었다. 연구에서 새로운 또는 재발한 악성 종양, 심혈관 사건 및 혈전 색전 사건은 위약군에서 브레포시티닙 30mg군보다 더 자주 발생하였다.
브레포시티닙의 안전성 데이터베이스는 모든 연구에서 2,000명 이상의 환자와 피험자를 포함하며, 승인된 JAK 및 TYK2 억제제와 유사한 안전성 프로파일을 제시한다. 프리오반트 테라퓨틱스는 높은 이환율을 가진 자가면역 질환을 위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하는 생명공학 회사이다. 회사의 주요 자산은 TYK2와 JAK1의 이중 선택적 억제제인 브레포시티닙이다.
브레포시티닙의 신약 신청은 FDA에서 검토 중이다. 또한, 브레포시티닙은 비감염성 포도막염에 대한 3상 프로그램에서도 평가되고 있으며, 최근 피부 사르코이드증에 대한 긍정적인 2상 데이터를 생성하였고, 2026년에는 3상 연구가 시작될 예정이다. 프리오반트 테라퓨틱스는 로이반트의 자회사이다.연락처: 스테파니 리, stephanie.lee@priovant.com
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