25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 25일, 디날리 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AVLAYAH™(tividenofusp alfa-eknm)의 가속 승인을 받았다.
AVLAYAH는 헌터 증후군(점액다당증 II형, MPS II)의 신경학적 증상을 치료하기 위해 설계된 최초의 FDA 승인 생물학적 의약품이다. 이 치료는 5kg 이상의 소아 환자에게서 증상이 나타나기 전 또는 증상이 나타난 후에 시작된다.
AVLAYAH의 승인은 신경학적 증상의 치료에 대한 임상적 이점을 확인하는 후속 시험의 결과에 따라 지속적으로 승인될 수 있다. 디날리 테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "AVLAYAH의 승인은 헌터 증후군 커뮤니티에 새로운 시대를 열어주는 것으로, 이 질병으로 고통받는 개인과 가족을 위해 뇌의 보호 장벽을 넘는 최초의 FDA 승인 치료제를 제공하게 되었다"고 말했다.
헌터 증후군은 아이두로네이트 2-설파타제(IDS) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 이 효소는 복합 당인자(글리코사미노글리칸, GAG)를 분해하는 데 필요하다. 헌터 증후군 환자에서는 GAG가 세포에 축적되어 장기와 조직에 점진적인 손상을 초래한다. 이 질환을 앓고 있는 개인은 인지, 행동, 청각 및 운동 기능의 저하를 경험할 수 있다.
AVLAYAH의 승인은 주요 질병 바이오마커인 뇌척수액 헤파란 황산(CSF HS)의 감소를 기반으로 하며, 이는 헌터 증후군의 신경학적 증상 치료에서 임상적 이점을 예측할 수 있는 대리 지표로 간주된다. 1/2상 임상 시험에서 AVLAYAH는 치료 24주 차에 CSF HS 수치가 기준선에서 91% 감소했음을 보여주었다. 24주 차에 AVLAYAH 치료를 받은 환자 44명 중 93%가 헌터 증후군이 없는 개인의 범위 내에서 CSF HS 수치를 보였다.연구에서 가장 흔한 부작용은 주입 관련 반응이었다.
AVLAYAH는 주 1회 투여되며, 승인 직후 미국에서 사용 가능할 예정이다. 디날리 테라퓨틱스는 환자, 보호자 및 의료 제공자를 위한 개인화된 지원 서비스를 제공할 예정이다. AVLAYAH의 승인을 통해 FDA는 디날리 테라퓨틱스에 희귀 소아 질병 우선 심사 바우처(PRV)를 부여했다. 이 바우처는 향후 마케팅 신청에 대한 우선 심사를 받을 수 있도록 하거나 스폰서에게 양도할 수 있다.
디날리 테라퓨틱스는 AVLAYAH의 임상 시험 프로그램을 통해 헌터 증후군 환자에 대한 치료의 새로운 기준을 제시할 수 있는 가능성을 가지고 있다. 현재 AVLAYAH는 헌터 증후군 환자에게 신경학적 증상을 치료하기 위해 FDA의 승인을 받은 최초의 효소 대체 요법으로, 이 치료법은 뇌와 말초에 도달할 수 있도록 설계되었다. 현재 디날리 테라퓨틱스는 AVLAYAH의 임상적 증거를 확인하기 위해 2/3상 COMPASS 연구를 진행 중이다.이 연구는 헌터 증후군 환자를 대상으로 하며, 북미, 남미 및 유럽에서 진행된다.
AVLAYAH는 헌터 증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 이로 인해 환자와 가족들에게 희망을 주고 있다. 디날리 테라퓨틱스의 현재 재무 상태는 AVLAYAH의 FDA 승인으로 인해 긍정적인 영향을 받을 것으로 예상된다. 이 회사는 혁신적인 치료법을 통해 헌터 증후군 환자들에게 실질적인 변화를 가져올 수 있는 기회를 가지게 되었다.
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