7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 7일, 매사추세츠주 베드포드 – 스토케 테라퓨틱스, Inc. (나스닥: STOK)는 RNA 의학을 활용하여 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, 드라베 증후군에 대한 1세대 잠재적 질병 수정 치료제인 조레부넌센을 개발 중이다.오늘 회사는 클레어 칸 박사를 이사로 임명했다.
스토케 테라퓨틱스의 최고경영자이자 이사인 이안 F. 스미스는 "클레어는 30년 이상의 산업 경험을 가지고 있으며, 스토케에 중요한 시기에 이사회에 그녀를 맞이하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다.
"클레어의 깊은 규제 전략 및 약물 개발 전문성, 특히 희귀 유전 질환에 대한 경험은 우리 리더십 팀과 이사회의 강력한 역량을 보완한다. 그녀의 통찰력은 우리가 조레부넌센의 3상 연구를 진행하고 드라베 증후군 환자에게 첫 번째 잠재적 질병 수정 의약품을 제공하는 데 즉각적인 영향을 미칠 것이다." 칸 박사는 의약품 개발, 등록 및 생애 주기 관리에서 입증된 리더십 경력을 가지고 있다.
최근에는 X-VAX 테크놀로지 Inc.에서 R&D 전략 책임자 및 최고 규제 및 전임상 개발 책임자로 재직했으며, 이전에는 화이자 및 글락소스미스클라인에서 점차적으로 책임이 증가하는 역할을 수행했다.
칸 박사는 솔리드 바이오사이언스의 이사로 재직 중이며, 여러 초기 단계 및 확립된 회사에 자문을 제공했다. 그녀는 런던의 로열 포스트그라듀에이트 의과대학에서 생화학 약리학 박사 학위를 받았다.
칸 박사는 "스토케는 드라베 증후군의 근본 원인을 타겟으로 하는 임상 시험 의약품을 통해 이 질병의 경과를 근본적으로 변화시킬 기회를 가지고 있다"고 말했다. "나는 환자와 그 가족의 삶에 깊은 변화를 가져올 수 있는 이 유망한 잠재적 치료제를 진행하는 팀을 지원하게 되어 매우 기쁘다." 드라베 증후군은 반복적인 발작과 함께 심각한 인지 및 행동 장애를 특징으로 하는 심각한 발달 및 간질 뇌병증이다.
드라베 증후군의 대부분의 경우는 SCN1A 유전자의 한 복사본에 돌연변이가 발생하여 뇌의 신경 세포에서 NaV1.1 단백질의 수준이 부족하게 된다. 현재까지 가장 좋은 항간질 의약품으로 치료하더라도 드라베 증후군 환자의 최대 57%는 발작 빈도가 50% 이상 감소하지 않는다. 이 질병의 합병증은 환자와 그 보호자에게 종종 열악한 삶의 질을 초래한다.
발달 및 인지 장애는 종종 지적 장애, 발달 지연, 운동 및 균형 문제, 언어 및 말 장애, 성장 결함, 수면 이상, 자율 신경계의 장애 및 기분 장애를 포함한다. 드라베 증후군 환자는 일반 간질 인구에 비해 간질로 인한 갑작스러운 예기치 않은 사망(SUDEP)의 위험이 더 높다. 드라베 증후군 환자의 최대 20%는 성인이 되기 전에 SUDEP, 장기 발작, 발작 관련 사고 또는 감염으로 사망한다.
드라베 증후군은 전 세계적으로 발생하며 특정 지리적 지역이나 민족 그룹에 집중되지 않는다. 현재 미국, 영국, EU-4 및 일본에서 최대 38,000명이 드라베 증후군을 앓고 있는 것으로 추정된다. 드라베 증후군 환자를 위한 승인된 질병 수정 치료제는 없다.
조레부넌센은 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하기 위해 설계된 임상 시험 중인 항감염 올리고뉴클레오타이드로, SCN1A 유전자의 영향을 받지 않는(야생형) 복사본에서 기능적 NaV1.1 단백질 생산을 증가시킨다. 이 차별화된 작용 메커니즘은 항간질 의약품으로 달성된 것 이상의 발작 빈도 감소와 신경 발달, 인지 및 행동 개선을 목표로 한다.
조레부넌센은 질병 수정 가능성을 입증했으며 FDA와 EMA로부터 고아 의약품 지정을 받았다. FDA는 또한 조레부넌센에 대해 드라베 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질환 지정을 부여하고, 기능 증가와 관련이 없는 SCN1A 유전자의 돌연변이가 확인된 경우에 대한 혁신 치료제 지정을 부여했다.
스토케는 드라베 증후군을 위해 조레부넌센을 개발하고 상용화하기 위해 바이오젠과 전략적 협력을 맺고 있다. 이 협력에 따라 스토케는 미국, 캐나다 및 멕시코에서 조레부넌센에 대한 독점 권리를 보유하며, 바이오젠은 나머지 세계에서의 상용화 권리를 독점적으로 보유한다.
스토케 테라퓨틱스는 RNA 의학을 활용하여 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사이다. 스토케의 독점 TANGO(핵 유전자 출력의 표적 증대) 접근 방식을 사용하여 스토케는 자연적으로 발생하는 단백질 수준을 선택적으로 복원하기 위해 항감염 올리고뉴클레오타이드를 개발하고 있다.
스토케의 첫 번째 개발 의약품인 조레부넌센은 드라베 증후군 환자에서 질병 수정 가능성을 입증했으며 현재 3상 연구에서 평가되고 있다. 스토케의 초기 초점은 정상 단백질 수준의 약 50% 손실로 인해 발생하는 중추 신경계 및 눈 질환이다. 장기, 조직 및 시스템에서 개념 증명이 입증되어 스토케의 독점 접근 방식에 대한 광범위한 잠재력을 뒷받침하고 있다.
스토케는 매사추세츠주 베드포드에 본사를 두고 있다. 자세한 내용은 https://www.stoketherapeutics.com/를 방문하라.
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