소아 대상 카스게비 승인 및 신규 파이프라인 임상 진입으로 성장 가속화
크리스퍼 테라퓨틱스의 핵심 제품인 카스게비는 2분기 동안 7600만 달러의 매출을 기록했다. 이는 전분기 대비 78%, 전년 동기 대비 151% 증가한 수치다. 카스게비는 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료를 위한 유전자 편집 세포 치료제로, 현재 북미, 유럽, 중동 등 39개국에서 승인을 받았다.
카스게비 적응증 확대 및 글로벌 영토 확장
최근 미국 식품의약국(FDA)은 카스게비를 2세 이상의 소아 환자 치료용으로 승인했다. 이는 2세 소아까지 적응증이 확대된 최초의 유전자 치료제 사례다. 이번 승인으로 약 5500명의 환자가 새로 치료 대상에 포함될 수 있게 됐다. 또한 사우디아라비아와 영국에서도 5세에서 11세 소아를 대상으로 한 규제 승인 신청이 완료됐다.독일에서는 지난 5월 12세 이상 환자를 대상으로 카스게비의 보험 급여를 확보하는 성과를 거두었다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 글로벌 정부 및 규제 당국과 협력하여 환자들의 지속 가능한 치료 접근성을 확보하기 위한 노력을 지속하고 있다. 이와 함께 지질나노입자(LNP) 매개 전달 방식을 활용한 체내(in vivo) 조혈모세포 편집 연구도 진행 중이다.
체내 유전자 편집 및 신규 파이프라인 임상 돌입
회사는 체내 간 편집 포트폴리오에서도 진전을 보이고 있다. 난치성 고혈압 치료 후보물질인 'CTX340'은 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받아 임상 1상에 돌입했다. 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD) 치료 후보물질인 'CTX460' 역시 임상 1상을 시작했다. 고지혈증 치료 후보물질인 'CTX310'은 임상 1b상을 진행 중이며, 오는 8월 28일 유럽심장학회(ESC)에서 임상 1a상 데이터를 발표할 예정이다.자가면역 질환 및 면역항암제 분야의 '주고카브타겐 제류셀(zugo-cel)'은 다양한 임상 1상 시험을 이어가고 있다. 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 전신 경화증(SSc) 등 자가면역 질환 환자를 대상으로 글로벌 임상 사이트에서 환자 등록이 진행 중이며, 하반기 중 추가 업데이트가 예정돼 있다. 또한 릴리와의 협력을 통해 B세포 림프종 환자를 대상으로 한 병용 임상도 시작했다.
크리스퍼 테라퓨틱스의 2분기 연구개발(R&D) 비용은 6720만 달러로 전년 동기 6990만 달러 대비 소폭 감소했다. 일반관리(G&A) 비용 역시 1760만 달러로 전년 동기 1890만 달러보다 줄었다. 2026년 6월 30일 기준 회사의 현금, 현금성 자산 및 시장성 유가증권은 총 23억 6440만 달러로, 지난해 말 19억 7580만 달러 대비 증가했다. 이는 지난 3월 전환사채 발행을 통해 조달한 5억 8540만 달러의 순수입금이 반영된 결과다.
크리스퍼 테라퓨틱스는 스위스 추크에 본사를 두고 있으며, 미국 매사추세츠주 보스턴과 캘리포니아주 샌프란시스코에서 연구개발(R&D)을 진행하고 있는 글로벌 바이오제약 기업이다. 세계 최초의 크리스퍼 기반 유전자 치료제인 카스게비 승인을 기점으로 심혈관 질환, 자가면역 질환, 종양학 등 다양한 분야로 파이프라인을 확장하고 있다.
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