글로벌 임상 3상 'oPTimize' 돌입…성인 환자 160명 대상 효능·안전성 평가
이번 임상 3상은 성인 만성 부갑상선 기능 저하증 환자를 대상으로 주 1회 투여하는 칸부파라타이드의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구다. 약 160명의 환자를 모집해 26주간의 이중맹검 치료 기간 동안 칸부파라타이드 투여군과 위약 투여군에 3대 1 비율로 무작위 배정한다. 이후 78주간의 공개 연장 연구가 이어진다.
26주 치료 기간은 주 1회 600마이크로그램을 투여하는 4주간의 고정 용량 기간, 주 1회 최대 1,600마이크로그램까지 증량하는 18주간의 개인별 용량 조절 기간, 그리고 치료제나 활성 비타민 D, 칼슘 보충제의 증량 없이 유지하는 4주간의 용량 유지 기간으로 구성된다.
1차 평가변수는 26주 차에 정상 알부민 조절 혈청 칼슘 수치 유지, 활성 비타민 D 투여 중단, 일일 칼슘 보충제 600밀리그램 이하로 감량, 평가 전 4주간 치료제 증량 없음 등의 기준을 모두 충족하는 반응자 비율이다. 주요 2차 평가변수로는 소변 내 칼슘 배출 정상화, 신체 기능 및 저칼슘혈증 관련 증상 개선 등이 포함된다.
스티브 허터(Steve Hoerter) MBX 바이오사이언시스 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 임상 3상 개시는 칸부파라타이드의 잠재적 허가를 향한 중요한 이정표"라며 "임상 2상에서 관찰된 유망한 효능과 1년간의 치료를 통해 입증된 지속적인 임상적 효과를 바탕으로 칸부파라타이드가 새로운 표준 치료제가 될 수 있을 것이라는 확신을 갖고 있다"고 말했다.
만성 부갑상선 기능 저하증은 부갑상선 호르몬(PTH) 생산 결핍으로 인해 저칼슘혈증과 미네랄 항상성 교란을 유발하는 희귀 내분비 질환이다. 현재 표준 치료법은 칼슘 보충제와 활성 비타민 D 투여로, 결핍된 호르몬을 대체하거나 생리적 항상성을 회복시키지 못해 장기적인 합병증 우려가 있다. 미국과 유럽 내 만성 부갑상선 기능 저하증 환자는 25만 명 이상이며, 연간 신규 환자는 7,000명 이상으로 추산된다.
MBX 바이오사이언시스는 미국 인디애나주 카멜과 매사추세츠주 벌링턴에 기반을 둔 기업으로, 자체 개발한 PEP 플랫폼 기술을 바탕으로 내분비 및 대사 질환 치료를 위한 정밀 펩타이드 신약을 개발하고 있다. 주요 파이프라인으로는 임상 3상에 진입한 칸부파라타이드 외에도 임상 1상 단계의 비만 치료 후보물질 'MBX 4291'과 전임상 단계의 'MBX 5765', 'MBX 6180' 등을 보유하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
