2028년 상반기 탑라인 데이터 발표 및 2029년 초 FDA 승인 목표
X4 파머슈티컬이 공개한 기업 설명회 자료에 따르면, 회사는 마보릭사포의 임상 3상 탑라인(Top-line) 데이터를 2028년 상반기에 발표할 예정이며, 이를 바탕으로 2028년 말 또는 2029년 초 미국 식품의약국(FDA)의 품목 승인을 획득하는 것을 목표로 하고 있다.
마보릭사포는 경구용 CXCR4 길항제로, 골수에서 백혈구의 이동을 촉진해 혈중 호중구와 림프구 수치를 높이도록 설계됐다. 이미 미국과 유럽연합(EU)에서 희귀 면역결핍 질환인 휨(WHIM) 증후군 치료제(제품명 솔렘디, XOLREMDI)로 승인받은 바 있다. 회사는 미국 내 특허 보호 기간이 2038년까지 유지될 것으로 예상하고 있다.
임상 2상서 치료 효과 확인…G-CSF 투여량 감소 효과
회사가 공개한 임상 2상 결과에 따르면, 마보릭사포 단독 투여 또는 기존 치료제인 G-CSF(과립구집락자극인자)와의 병용 투여 시 환자들의 절대 호중구 수치(ANC)가 지속적으로 개선된 것으로 나타났다. 특히 G-CSF와 병용 투여한 환자군에서는 투여 3개월 차에 G-CSF 사용량이 평균 52% 감소했으며, 6개월 차에는 70% 감소해 기존 치료제 의존도를 크게 낮추는 효과를 보였다.안전성 측면에서도 우수한 내약성을 확인했다. 임상 2상 참여 환자 23명 중 약물 관련 심각한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았으며, 가장 흔하게 나타난 부작용은 경증 및 중등도의 오심(39.1%)과 설사(30.4%) 등 위장관 관련 증상이었다.
현재 진행 중인 임상 3상 4WARD 연구는 선천성, 자가면역성 또는 특발성 만성 호중구 감소증 환자 126명을 대상으로 마보릭사포의 유효성과 안전성을 평가하는 글로벌 다기관, 이중맹검, 위약 대조 시험이다.
2억 800만 달러 현금 확보…2029년까지 운영 자금 충분
X4 파머슈티컬의 2026년 6월 30일 기준 보유 현금은 2억 800만 달러이며, 완전 희석 기준 발행 보통주 수는 1억 4560만 주다. 회사 측은 현재 확보한 현금 자산을 바탕으로 2029년까지 안정적인 운영 자금(Cash Runway)을 확보한 상태라고 설명했다.X4 파머슈티컬은 미국 보스턴에 본사를 두고 있으며, CXCR4 수용체 길항제 기술을 바탕으로 희귀 혈액 및 면역 질환 치료제 개발에 주력하고 있는 바이오 제약 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
