PDUFA 목표 조치일 2027년 2월 28일…승인 시 미세낭성 림프관 기형 최초의 FDA 승인 치료제
FDA가 정한 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA)상 목표 조치일은 2027년 2월 28일이다. 이번 신약허가신청은 임상 3상 SELVA 연구 결과와, FDA가 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정할 때 근거가 된 임상 2상 결과 등을 근거 자료로 한다. 미세낭성 림프관 기형에서 라파마이신을 허가 외(off-label)로 사용한 사례에 관한 문헌 등도 함께 제출됐다.
임상 3상 SELVA 시험에서 큐토린 라파마이신은 사전에 설정한 6개 효능 평가변수 모두에서 통계적 유의성을 달성했다(모두 p<0.001). 효능 평가 기간을 마친 6세 이상 참가자의 95%가 1차 평가변수인 mLM-IGA에서 개선을 보였다. 약물 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았고, 전신 라파마이신 농도는 모든 측정 시점에서 모든 참가자가 2ng/mL 미만이었다.
큐토린 라파마이신은 미세낭성 림프관 기형 치료 용도로 FDA로부터 혁신치료제, 패스트트랙(Fast Track), 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다. 개발 프로그램은 FDA 희귀의약품개발국(Office of Orphan Products Development)의 연구비 지원도 받았다.
미세낭성 림프관 기형은 미국 내 진단 환자가 3만 명 이상으로 추정되는 희귀 질환으로, 지속적인 누출과 출혈, 재발성 감염, 기능 장애를 동반하는 평생 질환이다. 현재까지 FDA 승인을 받은 치료제는 없다. 승인되면 큐토린 라파마이신은 소아·성인 미세낭성 림프관 기형 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제가 된다.
2027년 상반기 미국 출시 준비
팔벨라는 FDA 승인을 전제로 2027년 상반기 중 미국에서 큐토린 라파마이신의 단독 상업 출시를 준비하고 있다. 회사는 희귀질환 상업화 경험이 있는 리더십, 미국 전역에 배치된 의학과학연락관(MSL) 팀, 전담 환자 서비스 조직 등을 갖췄다고 밝혔다. FDA 승인을 받으면 팔벨라는 상업화 단계의 희귀질환 바이오제약 기업으로 전환하게 된다.웨스 카우피넨(Wes Kaupinen) 창업자 겸 최고경영자(CEO)는 "NDA 접수와 우선심사 지정은 미세낭성 림프관 기형의 첫 FDA 승인 치료제 후보로서 큐토린 라파마이신 개발에 중요한 이정표"라며 "미국 출시 가능성에 대비해 의학·상업 조직 전반에 걸쳐 뛰어난 팀을 꾸렸다"고 말했다.
팔벨라는 큐토린 라파마이신을 피부 정맥 기형(cutaneous venous malformations)과 임상적으로 유의한 혈관각화종(angiokeratomas) 치료제로도 개발하고 있다. 두 번째 후보물질인 큐토린 피타바스타틴은 파종성 표재성 광선 한공각화증(disseminated superficial actinic porokeratosis) 치료제로 개발 중이다.
팔벨라 테라퓨틱스는 심각한 희귀 피부 질환과 혈관 이상 치료제를 개발·상업화하는 임상 단계 바이오제약 기업이다. 본사는 미국 펜실베이니아주 웨인에 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
