근염·전신 경화증 환자서 반응 확인…FDA와 허가 임상 논의, 회당 60억 개 세포 용량 평가 추진
이번 발표는 진행 중인 임상 1/2상 바스켓 시험 Ntrust-2의 특발성 염증성 근병증(근염) 및 전신 경화증 환자 데이터와 Ntrust-1·Ntrust-2의 통합 안전성 데이터를 포함한다. 데이터 집계 기준일은 2026년 9월 18일이다. 회당 40억 개 세포 투여군은 림프구 고갈 전처치 후 0일, 3일, 7일에 총 3회 투여받았다(총 120억 개 세포).
근염 및 전신 경화증 임상 결과
전 용량군의 근염 기저 효능 평가 대상 환자 11명 가운데 9명(82%)은 이전에 4가지 이상의 치료를 받은 경험이 있었으며, 질환 유병 기간 중앙값은 3.5년이었다. 회당 40억 개 세포 투여군 중 3개월 이상 추적 관찰된 환자 6명 가운데 5명(83%)이 총 개선 점수(TIS) 기준 중간 또는 주요 반응을 달성했으며, 이 반응은 피부근염·소아 피부근염·항합성효소 증후군 등 3개 아형에 걸쳐 나타났다. 3개월 이상 추적 관찰된 6명 중 5명(83%)은 근력 개선도 보였다. 평가 가능한 환자 8명 중 4명(50%)은 피부 질환 활동도가 임상적으로 의미 있게 감소했고, 나머지 4명은 기저치 대비 점수가 비교적 안정적이었다.40억 개 투여군 환자 1명은 프로토콜 밖에서 시험 책임자가 모르는 상태로 지역 류마티스 전문의로부터 저용량 스테로이드 테이퍼와 정맥 면역글로불린을 투여받았다. 회사는 질환 악화 때문이 아니었다고 설명했으며, 이 환자는 추가 치료가 시작된 약 50일 차 이전인 37일 차에 이미 중간 반응을 달성했고 120일 차까지 주요 반응에 도달했다. 더 낮은 용량군에서는 환자 2명이 초기에 중간 또는 주요 반응을 보였으나 유지되지 않았고, 두 환자 모두 이후 질환 활동도 증가로 추가 면역조절제를 투여받았다.
전 용량군의 전신 경화증 효능 평가 대상 환자 14명 중 9명(64%)은 3가지 이상의 이전 치료를 받았고, 유병 기간 중앙값은 4.6년, 수정 로드난 피부 점수(mRSS) 중앙값은 26점이었다. 회당 40억 개 세포 투여군 9명 중 데이터 집계 기준일까지 90일 차에 도달한 환자는 7명이었다. 이 가운데 6명(86%)이 90일 차까지 개정 전신 경화증 복합 반응 지수(rCRISS) 25 이상의 반응을 보였으며, 5명(71%)은 rCRISS-50 이상의 반응을 달성했다.
mRSS는 90일 차에 중앙값 15점(범위 0~29점) 개선됐다. 7명 중 6명(86%)에서 mRSS가 감소했고, 5명(71%)은 기저치 대비 50% 이상 감소를 기록했다. 회당 10억 개 또는 20억 개 세포를 투여한 환자에서는 5명 중 1명이 90일 차까지 mRSS 50% 이상 감소를 보였다.
안전성 프로파일 및 향후 개발 계획
통합 안전성 평가에는 데이터 집계 기준일까지 5개 자가면역질환 적응증과 3개 용량군에서 NKX019를 투여받은 환자 40명이 포함됐다. 사망이나 이상반응으로 인한 치료 중단 사례는 없었고, 고용량에서 이상반응 증가도 관찰되지 않았다. 모든 등급의 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS), 면역효과세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증식증 유사 증후군(IEC-HS), 이식편대숙주질환(GvHD)은 한 건도 보고되지 않았다.이상반응은 주로 혈액학적 이상으로 림프구 고갈 전처치에 따른 것이며 대체로 일시적이었다. 주입 관련 반응은 5명(12.5%)에서 발생했고 대부분 1등급이었으며, 모두 표준 보조요법으로 24~48시간 내 해소됐다. 회당 40억 개 세포 용량에서는 말초혈액 CD19 양성 B세포가 깊게 고갈됐고, B세포 수 중앙값은 27일 차까지 고갈 상태를 유지했다(22명).
엔카르타는 약동학 및 T세포 회복 데이터에서 7일 차 투여 전에 환자의 T세포가 회복되기 시작하는 것으로 나타나, 최근 투여 일정을 0일, 2일, 4일로 단축하도록 Ntrust 임상 시험계획서(프로토콜)를 변경했으며 회당 60억 개 세포 용량을 평가할 계획이다. 회사는 근염과 전신 경화증에서 잠재적 허가 임상 경로를 논의하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 협의할 것으로 예상한다고 밝혔다. 2027년 상반기에는 재투여 환자를 포함한 추가 추적 관찰 결과와 허가 임상용 용량 선정 계획을 발표할 예정이다.
회사는 이번 데이터가 소수 환자와 제한된 추적 관찰 기간에 근거한 예비 결과로, 추가 데이터에 따라 달라질 수 있다고 밝혔다. NKX019와 다른 치료제를 직접 비교한 시험은 진행되지 않았다.
엔카르타는 미국 캘리포니아주 사우스샌프란시스코에 본사를 둔 바이오기업으로, 자가면역질환 치료를 위한 동종 기성(off-the-shelf) 자연살해(NK) 세포 치료제를 개발하고 있다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
