1일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬(나스닥: RARE)은 2024년 6월 30일에 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했고, 총 수익은 1억 4천7십만 달러로, 2023년 같은 기간에 비해 36% 증가했으며, Crysvita®의 수익은 1억 1천4백만 달러로 37% 증가했고, Dojolvi®의 수익은 1천9백만 달러로 17% 증가했다.
이 회사는 2024년 예상 총 수익 가이던스를 5억 3천만 달러에서 5억 5천만 달러로 증액했다.
에밀 D. 카키스 CEO는 '이번 분기 동안의 강력한 재무 성과는 글로벌 수요 증가로 인해 상업 치료제의 수익이 성장하여, 올해 총 수익 가이던스를 상향 조정하게 됐다'고 밝혔다.
후반기에는 Angelman 증후군에 대한 제3상 연구를 시작하고, Sanfilippo 증후군 A형에 대해 UX111의 가속 승인 신청을 할 예정이다.
2024년 2분기 총 운영 비용은 2억 6천3백만 달러로, 이 중 3천9백만 달러는 비현금 주식 보상으로 기록됐다.2024년에 연간 운영 비용은 안정되거나 감소할 것으로 예상하고 있다.2024년 2분기 순손실은 1억 3천2백만 달러로, 주당 손실은 1.52달러였다.
2024년 6월 30일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 8억 7천4백90만 달러이며, 이는 2024년 6월에 진행된 공공 공모에서 확보한 3억 8천1백만 달러의 순수익을 포함한다.
또한 울트라제닉스파마슈티컬은 2024년 전체 수익 가이던스를 5억 3천만 달러에서 5억 5천만 달러로, Crysvita 수익을 3억 7천5백만 달러에서 4억 달러로 예상하고 있으며, Dojolvi 수익은 7천5백만 달러에서 8천만 달러로 예상한다.
최근 임상 업데이트에 따르면 UX143(Crysvita) 치료제의 경우 연간 골절 발생률이 67% 감소한 긍정적인 데이터가 확인됐다.
GTX-102(Angelman 증후군 치료제)는 FDA와 성공적인 연구 설계 논의를 완료했으며, UX701(윌슨병 치료제)은 Cohort 3 환자 투여가 완료됐으며, 브레인 스페인의 허가를 받을 예정이다.DTX401(당원 저장병 치료제)은 48주 후 통계적으로 유의미한 결과를 도출했다.회사는 2024년 하반기에 임상 시험의 결과를 발표할 예정이다.
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