15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 15일, 메이라GT엑스홀딩스(증권코드: MGTX)는 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD의 임상 브리징 연구에서 긍정적인 주요 데이터를 발표했다.
이 연구는 6개월 동안 진행된 3군 무작위 이중 맹검 샴 대조 연구로, 메이라GT엑스가 자사의 전량 소유 시설에서 제조한 AAV-GAD 약물을 사용했다.
연구 참가자는 특발성 파킨슨병을 앓고 있으며, 최소 12개월 이상 레보도파에 반응한 이력이 있고, UPDRS Part 3 점수가 'off' 상태에서 25점 이상인 환자들로 구성되었다.
총 14명의 피험자가 고용량(n=5), 저용량(n=5), 샴(n=4) 중 한 그룹으로 무작위 배정되었다.피험자들은 AAV-GAD를 양측 피각에 주입받거나 샴 절차를 받았다.
치료받은 참가자당 총 용량은 저용량 그룹에서 7억 vg, 고용량 그룹에서 21억 vg이었다.
연구의 주요 목표는 AAV-GAD의 안전성과 내약성을 평가하는 것이었으며, 탐색적 유효성 지표로는 'off' 상태에서 MDS-UPDRS Part 3(운동 검사) 점수의 평균 변화와 파킨슨병 설문지(PDQ-39) 점수를 포함했다.
이 연구를 완료한 피험자는 5년간의 장기 추적 연구에 등록할 수 있다. 주요 데이터 요약에 따르면, AAV-GAD는 안전하고 잘 견딜 수 있었으며, AAV-GAD 치료와 관련된 심각한 부작용(SAE)은 없었다.
26주 차에 고용량 그룹에서 UPDRS Part 3 'off' 약물 점수가 기준선 대비 통계적으로 유의미한 18점 개선을 보였으며(p=0.03), 샴 또는 저용량 그룹에서는 유의미한 변화가 없었다.
또한, PDQ-39 점수에서 기준선 대비 유의미한 개선이 고용량 및 저용량 그룹에서 나타났으나 샴 그룹에서는 유의미한 변화가 없었다.
고용량 AAV-GAD 그룹에서는 PDQ-39 점수가 기준선 대비 8점 개선되었고(p=0.02), 저용량 그룹에서는 6점 개선되었으며(p=0.04), 샴 수술 그룹에서는 0.2점 악화되었으나 통계적으로 유의미하지 않았다.
PDQ-39 점수에서 용량 반응이 관찰되었으며, 고용량 그룹의 100%, 저용량 그룹의 60%, 샴 수술 그룹의 25%가 개선을 보고했다.
PDQ-39 점수에 대해 6개월 시점에서 고용량과 샴 수술 그룹 간의 유의미한 경향이 관찰되었다. 메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "우리는 파킨슨병에 대한 이러한 인상적인 임상 데이터에 대해 매우 기쁘게 생각한다. 우리의 독점 생산 공정을 통해 제조된 물질을 사용하여 AAV-GAD가 모든 연구된 용량에서 안전함을 입증했다. 우리는 현재까지 3개의 독립 다기관 임상 연구에서 총 58명의 환자를 치료했으며, AAV-GAD 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었다"고 말했다.
포브스는 또한 "이 연구에서 AAV-GAD 치료가 파킨슨병의 주요 유효성 지표에서 유의미하고 임상적으로 의미 있는 변화를 가져온 것을 입증했다"고 덧붙였다.
메이라GT엑스는 AAV-GAD가 파킨슨병 환자의 뇌에서 도파민 고갈로 인해 발생하는 비정상적인 회로를 교정하기 위해 설계된 유전자 기반 치료법이라고 설명했다.
AAV-GAD는 최소 침습적 절차를 통해 한 번의 주입으로 전달되며, 이는 정상적인 운동을 담당하는 회로의 주요 조절자인 피각에 주입된다.
현재 메이라GT엑스는 임상 개발 전략을 명확히 하고 있으며, 미국, 유럽, 일본의 규제 당국과의 논의를 통해 이 질병 수정 치료의 승인을 지원하기 위한 3상 연구를 시작할 계획이다.
메이라GT엑스홀딩스의 현재 재무상태는 안정적이며, 임상 연구의 긍정적인 결과는 향후 성장 가능성을 높이고 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1735438/000155837024013273/0001558370-24-013273-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
