15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 15일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 중증 의료 필요를 가진 환자들을 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 선도적인 회사로서, AMT-162의 1상/2상 임상 시험에서 첫 환자에게 투여가 이루어졌다.
AMT-162는 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(SOD1) 유전자 변이에 의해 발생하는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 유전자 치료제이다.
EPISOD1은 미국에서 진행되는 다기관, 개방형 시험으로, AMT-162의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능 징후를 평가하기 위해 세 가지 용량 증가 집단을 설정하고 있다.
유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "AMT-162의 첫 환자 투여를 발표하게 되어 기쁘다. 이는 SOD1-ALS라는 치명적이고 퇴행성 질환에 대한 우리의 연구가 진전을 이루었다는 것을 의미한다"고 말했다.
AMT-162는 변형된 SOD1 단백질의 발현을 억제하기 위해 설계된 miRNA를 발현하는 AAVrh10 기반의 유전자 치료제이다.
SOD1-ALS 환자들은 잘못 접힌 SOD1 단백질을 발현하며, 이 단백질은 운동 신경세포에 독성을 미쳐 퇴행을 초래하고, 결국 근육 약화, 기능 상실 및 사망에 이르게 한다.
AMT-162는 SOD1-ALS의 진행을 늦추거나 중단시킬 수 있는 새로운 접근 방식을 제공할 수 있다.AMT-162는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 신속 심사 지정을 받았다.
EPISOD1 임상 시험은 미국에서 진행되며, 세 개의 집단에서 최대 네 명의 환자가 AMT-162의 경막외 주입 전후에 면역 억제 치료를 받게 된다.
이 시험은 AMT-162의 안전성과 내약성을 탐색하고, 신경 손상의 바이오마커인 신경필라멘트 경량 사슬 및 SOD1 단백질을 측정하여 탐색적 효능 징후를 평가할 예정이다.
현재 미국 내에서 네 개의 활성 사이트가 있으며, 2025년 1분기까지 추가로 일곱 개의 사이트를 활성화할 계획이다.
ALS는 뇌와 척수의 운동 신경세포가 손실되는 희귀하고 진행성인 치명적인 신경퇴행성 질환이다.
ALS가 진행됨에 따라 환자들은 근육 약화와 위축을 경험하게 되며, 팔과 다리를 움직이거나 말하고, 삼키고, 결국 호흡하는 능력을 잃게 된다.
2021년 Neuroepidemiology의 연구에 따르면, 전 세계적으로 약 17만 명의 ALS 환자가 있으며, 이 중 SOD1 변이가 있는 환자는 2%를 차지한다.
유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유적인 결과를 제공하는 것을 목표로 하고 있다.
유니큐어의 유전자 치료제는 혈우병 B에 대한 승인을 포함하여, 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.
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