18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 16일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "넥시구란 지클루메란(nex-z), 인 비보 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료가 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증의 질병 진행에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 첫 임상 증거 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.
인텔리아는 현재 진행 중인 Phase 1 임상 시험에서 ATTR 아밀로이드증 환자들을 대상으로 한 넥시구란 지클루메란(nex-z, NTLA-2001으로도 알려짐)의 긍정적인 새로운 임상 데이터를 발표했다.
넥시구란은 ATTR 아밀로이드증에 대한 일회성 치료제로 개발 중인 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제이다.이 치료제의 개발 및 상용화는 인텔리아가 레제너론과의 협력의 일환으로 주도하고 있다.
Phase 1 임상 시험은 ATTR 아밀로이드증 환자들 중 심근병증(ATTR-CM) 또는 유전성 ATTR 아밀로이드증과 다발신경병증(ATTRv-PN)을 가진 환자들을 대상으로 안전성과 효능을 평가하는 오픈 라벨, 두 부분으로 나뉜 연구이다.2024년 8월 21일 기준으로 Phase 1 연구의 새로운 결과가 발표되었다.
ATTR-CM 팔의 데이터는 2024년 미국심장협회(AHA) 과학 세션에서 구두 발표되었으며, 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 온라인으로 게재되었다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "오늘 발표된 Phase 1 데이터는 넥시구란을 통해 달성된 깊고 지속적으로 낮은 TTR 수치가 ATTR 아밀로이드증 환자들의 질병 진행에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다는 강력한 증거를 제공한다"고 말했다.
그는 "단일 용량의 넥시구란 투여 후 여러 심장 질환 진행 지표에서 안정성 또는 개선이 관찰된 것은 특히 심부전이 진행된 환자들이 많았던 점을 고려할 때 주목할 만하다"고 덧붙였다.
ATTR-CM 팔의 결과에 따르면, 모든 환자(n=36)에서 단일 용량의 넥시구란 투여 후 TTR 수치가 평균 90% 감소하였고, 12개월 후 평균 잔여 TTR 농도는 17 µg/mL로 나타났다.
24개월 추적 관찰을 받은 11명의 환자 모두 지속적인 반응을 보였으며, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하지 않았다.
또한, ATTR 아밀로이드증 환자들 중 50%가 뉴욕 심장 협회(NYHA) III 등급으로 분류되었고, 31%가 변종 ATTR-CM으로 나타났다.
12개월 후 NT-proBNP, 고감도 트로포닌 T(hs-Troponin T), 6분 보행 테스트(6MWT)에서 각각 81%, 94%, 77%의 환자들이 안정성 또는 개선을 보였다.92%의 환자들이 NYHA 기능 분류에서 안정적이거나 개선된 것으로 나타났다.
ATTRv-PN 팔의 결과에 따르면, 0.3 mg/kg 이상의 용량을 받은 환자들(n=33)에서 평균 TTR 감소율은 91%였으며, 12개월 후 평균 잔여 TTR 농도는 20 µg/mL로 나타났다.
이 연구에서 넥시구란은 전반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 주입 관련 반응(IRRs)으로, 대부분 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났고, 중단된 경우는 없었다.
인텔리아는 오늘 2024년 11월 16일 오전 11시(중부 표준시) / 오후 12시(동부 표준시)에 투자자 웹캐스트를 개최할 예정이다.이 웹캐스트에서는 넥시구란 Phase 1 데이터에 대한 논의가 이루어질 예정이다.
현재 인텔리아는 ATTR 아밀로이드증에 대한 Phase 3 MAGNITUDE 임상 시험을 진행 중이며, 약 765명의 환자를 대상으로 넥시구란의 효능과 안전성을 평가하고 있다.이 연구의 주요 목표는 심혈관 관련 사망 및 사건의 복합 목표이다.
인텔리아의 재무 상태는 현재 긍정적인 임상 결과와 함께 향후 연구에 대한 기대감으로 인해 안정적인 상태를 유지하고 있다.
넥시구란의 임상 데이터는 ATTR 아밀로이드증 치료에 대한 새로운 가능성을 제시하고 있으며, 향후 연구 결과에 따라 기업의 성장 가능성이 더욱 높아질 것으로 예상된다.
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